Kardiolog ærgrer sig over, at Medicinrådet dumper lovende ny hjertemedicin

Op imod 10.000 danskere lider af den arvelige hjertesygdom obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, der kan give symptomer fra brystsmerter og åndenød til forkammerflimren og hjertestop.

Sygdommen er en af de hyppigste arvelige hjertesygdomme i verden.

Diagnosen med hypertrofisk kardiomyopati bliver ofte stillet tidligt i livet, og hvis personen har øget risiko for hjertestop, kan man få indopereret en pacemaker med hjertestarterfunktion. Har personen forkammerflimren, behandles vedkommende med blodfortyndere.

Men når det kommer til behandling af symptomerne på hypertrofisk kardiomyopati, er lægernes værktøjskasse begrænset.

Det kunne imidlertid have set anderledes ud, efter at Medicinrådet i foråret tog stilling til lægemidlet mavacamten, som netop er udviklet til at mildne symptomerne på hypertrofisk kardiomyopati.

Medicinrådet takkede dog nej til behandlingen, og det ærgrer overlæge i hjertesygdomme Morten Steen Kvistholm Jensen fra Aarhus Universitetshospital.

»Vi er mange, der har haft store forventninger til lægemidlet og håbede på, at det ville blive godkendt. Derfor er det også skuffende, at det om ikke andet så bare blev godkendt til gruppen af patienter med svære symptomer. Men selvom det ikke blev godkendt i denne omgang, er jeg overbevist om, at enten mavacamten eller et andet lignende lægemiddel vil blive godkendt i fremtiden,« siger han.

Kliniske forsøg peger på god effekt

Mavacamten, som Bristol-Myers Squibb står bag, virker ved at afslappe hjertemuskulaturen, så hjertet ikke trækker sig så hårdt sammen.

Kliniske forsøg har vist, at det gør lægemidlet rigtig godt, og at det reducerer symptomerne på hypertrofisk kardiomyopati og øger iltoptagelsen.

Medicinrådet har lagt en linje, hvor de har fundet, at behandlingen med mavacamten er for dyr i forhold til den dokumenterede effekt

Morten Steen Kvistholm Jensen, overlæge, AUH

I disse kliniske forsøg har også nogle af Morten Steen Kvistholm Jensens patienter deltaget.

Han hæfter sig især ved, at noget af det, som gør mavacamten attraktivt, er, at det er en medicinsk behandling frem for en operation.

I dag behandles svære tilfælde af hypertrofisk kardiomyopati med operation eller alkoholablation, hvor dersprøjtes alkohol ind i kranspulsåren.

»De behandlingsmuligheder, som vi har i dag, gør sjældent folk asymptomatiske, og vi opererer kun patienter med svære symptomer. Studierne med mavacamten er lavet på patienter, der går til ambulant behandling for hypertrofisk kardiomyopati, men hvis symptomer ikke er svære nok til, at vi vil operere. Det er dem, som kunne have fået gavn af denne behandling. Medicinrådet nævner muligheden for, at gruppen af patienter med restsymptomer efter operation ville have gavn af behandlingen. Det virker logisk, men vi har dog ingen videnskabelig evidens for dette,« siger Morten Steen Kvistholm Jensen.

Medicinrådet siger nej

Det bliver dog ikke i denne omgang, at Medicinrådet lukker op for muligheden for at behandle den brede gruppe af patienter med mavacamten.

Rådet har kigget på de kliniske data fra studier med mavacamten og konkluderer blandt andet, at ‘hos patienter, som fortsat har symptomer trods behandling med betablokkere eller calciumkanalblokkere, kan tillæg af mavacamten reducere patienternes symptombyrde og forbedre deres livskvalitet sammenlignet med fortsat behandling med betablokkere eller calciumkanalblokkere alene’.

Medicinrådet vurderer også, at mavacamten kan udskyde tiden til behov for alkoholablation, men pointerer, at mavacamten ikke er blevet sammenlignet med alkoholablation i de kliniske studier.

‘Det er derfor ikke muligt at vurdere, om mavacamten er bedre, dårligere eller lige så god til at reducere symptombyrden sammenlignet med alkoholablation. Ingen af behandlingerne har en dokumenteret effekt på overlevelse,’ skriver Medicinrådet i deres afgørelse.

Samlet set har rådet altså ikke set nok til at blive overbevist.

Medicinrådet begrunder blandt andet afvisningen med prisen, fordi ‘behandlingen med mavacamten er forbundet med højere omkostninger end de nuværende behandlingsmuligheder med betablokkere, calciumkanalblokkere og alkoholablation. Samtidig medfører behandling med mavacamten et større ressourcetræk grundet hyppig monitorering med ekkokardiografi. Medicinrådet vurderer samlet, at omkostningerne til mavacamten er for høje i forhold til den dokumenterede effekt af behandlingen’.

Morten Steen Kvistholm Jensen ærgrer sig over, at Medicinrådet ikke gav lægerne lov til at behandle bare en lille del af patienterne, og han er heller ikke enig i flere af Medicinrådet fortolkninger af data.

»Havde Medicinrådet godkendt behandlingen, og kostede den det samme som en vitaminpille, hvilket ny medicin aldrig gør, havde vi benyttet den til rigtig mange af vores patienter, fordi vores nuværende behandlingsmuligheder ikke gør patienterne asymptomatiske. Patienterne i studierne er dem, som vi har masser af i ambulatoriet, men til dem er behandlingen ikke blevet godkendt,« siger han.

Skal nok blive godkendt senere

Selvom Medicinrådet har smækket kassen i for denne omgang, tror Morten Steen Kvistholm Jensen på, at han nok skal få lov til at behandle sine patienter med mavacamten eller et lignende lægemiddel i fremtiden.

Allerede nu er et konkurrerende lægemiddel på vej, og det har samme virkningsmekanisme og effekt.

Mavacamten er også anbefalet i andre lande, herunder Tyskland, Frankrig og Østrig.

»Medicinrådet har lagt en linje, hvor de har fundet, at behandlingen med mavacamten er for dyr i forhold til den dokumenterede effekt. Det kan man altid diskutere, men der er ikke noget, som er rigtigt eller forkert. Det er en vurdering på baggrund af de data, som Medicinrådet har til rådighed. Men jeg tænker, at når vi får længere opfølgning på patienterne, flere studier og studier med lignende lægemidler, opbygger der sig en pulje af evidens, som vil betyde, at lægemidlerne i denne nye stofgruppe til behandling af denne gruppe patienter vil bryde igennem og blive godkendt,« siger Morten Steen Kvistholm Jensen.