Tre korte nyheder om ITP: Nye studier om kombinationsbehandling og lægemidlet avatrombopag

Avatrombopag virker lige så godt til personer med nydiagnosticeret eller vedvarende immuntrombocytopeni (ITP), som lægemidlet gør til personer med kronisk ITP.

Det er konklusionen på et studie fra amerikanske forskere, som har offentliggjort deres resultater i American Journal of Hematology.

Avatrombopag er for nuværende godkendt til behandling af kronisk ITP (over 12 mdr.), men før studiet havde ingen undersøgt sikkerheden og effektiviteten ved behandlingen til personer med nydiagnosticeret ITP eller vedvarende ITP (fra tre til 12 mdr.).

I studiet undersøgte forskerne for forskelle i behandlingsudfald ved behandling med avatrombopag mellem personer med nydiagnosticeret/vedvarende ITP og personer med kronisk ITP.

75 personer deltog i studiet, hvor 23 havde nydiagnosticeret/vedvarende ITP, mens 52 havde kronisk ITP.

Ved behandling med avatrombopag opnåede 91 pct. af forsøgsdeltagere med nydiagnosticeret eller vedvarende ITP et respons med målinger af blodpladetal på mere end 50×109 celler/L. Tallet for personer med kronisk ITP var 96 pct.

86 pct. og 81 pct. af forsøgsdeltagere med hhv. nydiagnosticeret/vedvarende eller kronisk ITP opnåede blodpladetal på over 100×109 celler/L.

Der var ingen forskel i det mediane blodpladetal mellem de to grupper.

Blandt forsøgsdeltagere med nydiagnosticeret eller vedvarende ITP var der ingen tilfælde af store blødninger, blodpropper eller behandlingsstop på grund af bivirkninger til behandlingen.

Det var der til gengæld i gruppen af forsøgsdeltagere med kronisk ITP, hvor hhv. fire, én og to patienter oplevede store blødninger, fik en blodprop eller måtte stoppe behandlingen på grund af bivirkninger.

Forskerne bag studiet konkluderer, at ‘avatrombopag er sikkert og effektivt til patienter med nydiagnosticeret eller vedvarende ITP med udfald, der numerisk, statistisk og klinisk er sammenligneligt med udfald for patienter i behandling med avatrombopag for kronisk ITP’.

Kombinationsbehandling er bedre end monoterapier ved relaps ITP

Et andet studie, som denne gang stammer fra Kina og er blevet publiceret i Global Medical Genetics, viser, at en kombinationsbehandling måske er bedst til at behandle personer med ITP efter relaps.

I studiet har forskerne lavet en retrospektiv analyse af behandlingen ved relaps hos personer med ITP, som blev sat i behandling med enten en af to monoterapier eller kombinationen af de to. De to undersøgte behandlinger var kortikosteroid og immunglobulin, som begge er hyppigt brugte behandlinger til personer med ITP.

Forskerne fokuserede på effekten af behandlingerne hver for sig eller i kombination, hvilket de nogle gange bliver benyttet som i nødstilfælde eller ved graviditet. Ifølge forskerne er det første gang, at de tre behandlingsmodaliteter bliver målt op imod hinanden.

I undersøgelsen indgik 205 personer med relaps ved ITP, som blev behandlet med én af de tre behandlingsmuligheder.

Resultatet af undersøgelsen viser, at 72 pct. af patienter i kombinationsbehandlingen opnåede et komplet behandlingsrespons inden for syv dage, hvilket kun var tilfældet for 43 pct. af patienter i behandling med immunglobuliner og 23 pct. ved behandling med kortikosteroider.

Det mediane blodpladetal var også højere blandt personer behandlet med kombinationsbehandlingen (178×109 celler/L) sammenlignet med behandling med immunglobuliner (109×109 celler/L) eller kortikosteroider (76×109 celler/L).

Ydermere opnåede patienter i behandling med kombinationsbehandlingen også hurtigere blodpladeniveauer på hhv. 30×109 celler/L, 50×109 celler/L og 100×109 celler/L sammenlignet med ved behandling med de to monoterapier.

Flere patienter i behandling med kombinationsbehandlingen opnåede også disse grænseværdier for deres blodpladetal sammenlignet med ved behandling med de to monoterapier.

Der var ingen forskel i kliniske karakteristika og bivirkninger mellem de tre behandlingsmodaliteter.

Forskerne konkluderer i studiet, at kombinationsbehandlingen med immunglobuliner og kortikosteroid kan være en ny førstelinjebehandling til voksne patienter med relaps ved ITP, da behandlingen er mere effektiv og virker hurtigere end hver af de to behandlinger hver for sig.

Lipidmetabolismen kausalt koblet til ITP

Et andet kinesisk studie, som blev publiceret for nyligt i British Journal og Hematology, kobler ITP sammen med kroppens lipidmetabolisme.

I studiet har forskere fra Kina undersøgt for forskelle i niveauerne af totalt kolesterol, triglycerider, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol, apolipoprotein A-I, apolipoprotein B, apolipoprotein E og lipoprotein A mellem personer med ITP og raske kontroller. Til formålet brugte forskerne en såkaldt automatic biochemistry analyser.

Resultatet af undersøgelsen viser, at niveauerne af HDL-kolesterol og alipoprotein A-I er reduceret i blodet hos personer med ITP, mens niveauerne af lipoprotein A er forhøjet.

Forskerne undersøgte også kausalitet og fandt, at lavt HDL-kolesterol var kausalt koblet til ITP.

Desuden fortog forskerne en mendelsk randomisering af genetiske varianter associeret til ændringer i niveauerne af cirkulerende LDL-kolesterol, alipoprotein B, triglycerider, HDL-kolesterol og apoprotein A-I for at identificere potentielle lægemiddelmål til behandling af ITP.

Her fandt de, at proteinet ABCA1, som er involveret i transporten af kolesterol og fosforlipider over cellemembranen, kan være et muligt behandlingsmål i behandlingen af ITP, da proteinet medierer ændringer i HDL-kolesterol og derfor risikoen for udvikling af ITP.

»Studiet kommer med nye beviser for ætiologien af ITP og peger på ABCA1 som et potentielt lægemiddelmål til behandling af ITP,« skriver forskerne i deres studie.