Største behandlingsstudie til dato om primær plasmacelle leukæmi: Fremskridt, men fortsat behov for bedre behandlinger

Primær plasmacelle leukæmi er en ekstremt sjælden form for kræft, der faktisk er så sjælden, at det kan være svært at samle nok patienter til kliniske forsøg for at finde ud af, hvordan man behandler patienterne bedst muligt.

Indtil nu har behandlinger derfor været baseret på kvalificerede gæt og tidligere erfaringer.

Det kan dog ændre sig nu, hvor forskere for første gang viser, at det er muligt i et internationalt konsortium at samle patienter nok til at lave et decideret behandlingsforsøg.

I studiet har vi valgt at give alle patienterne den behandling, som ud fra vores vurdering var den bedst mulige, for at se, hvordan den virker i forhold til at holde sygdommen væk

Thomas Lund, overlæge, OUH

Det betyder, at forskerne også for første gang har rigtige data på behandlingseffekt af behandlinger til patienter med primær plasmacelle leukæmi, så de fremadrettet ved, hvad de skal måle eventuelle nye behandlinger op imod.

»Primær plasmacelle leukæmi er ikke bare en utroligt sjælden sygdom, den kommer også med en virkelig dårlig prognose. Derfor er der et klart behov for en større forståelse af, hvilke behandlinger der virker bedst til denne patientgruppe, men det kan vi ikke finde ud af, hvis det ikke er muligt at samle nok patienter til at lave forsøg. Med dette studie har vi vist, at vi internationalt kan samle en større gruppe patienter med primær plasmacelle leukæmi og undersøge effekten af en behandling,« fortæller den danske bidragyder til det internationale studie, overlæge Thomas Lund fra Hæmatologisk Afdeling ved Odense Universitetshospital.

Forskningen er offentliggjort i Lancet Oncology.

61 patienter med i ‘stort’ studie

I studiet har forskerne over en periode på seks år fra 2015 til 2021 samlet 61 patienter med primær plasmacelle leukæmi fra syv lande (Danmark, Tjekkiet, Belgien, Norge, Holland, Italien og Storbritannien).

Patienterne havde alle fået stillet en diagnose med primær plasmacelle leukæmi, men var endnu ikke behandlet for sygdommen.

Yngre patienter mellem 18 og 65 år blev i studiet behandlet med carfilzomib, lenalidomid og dexamethasone som induktionsbehandling efterfulgt af dobbelt stamcelletransplantation og vedligeholdelsesbehandling med carfilzomib og lenalidomid indtil sygdomsprogression.

Vi er bestemt ikke i mål med denne patientgruppe, men nu har vi endelig fået nogle ordentlige data på noget, som, vi kan blive enige om, skal være grundstenen i behandlingen af patienter med primær plasmacelle leukæmi

Thomas Lund, overlæge, OUH

Ældre patienter over 66 år blev behandlet med carfilzomib, lenalidomid og dexamethasone efterfulgt af vedligeholdelsesbehandling med carfilzomib og lenalidomid indtil sygdomsprogression.

Behandlingen er den samme, som man også kan give til patienter med myelomatose, og som ved studiets start var den nyeste behandling inden for området.

Det primære endepunkt i studiet var sygdomsprogression.

»I studiet har vi valgt at give alle patienterne den behandling, som ud fra vores vurdering var den bedst mulige, for at se, hvordan den virker i forhold til at holde sygdommen væk. Der er ikke før lavet et så stort studie med denne patientgruppe,« forklarer Thomas Lund.

Behandling virker, men ikke godt nok

Resultatet af studiet viser, at behandlingen forlænger den progressionsfrie overlevelse for patienter med primær plasmacelle leukæmi i forhold til tidligere, men så heller ikke mere end det.

36 unge patienter blev fulgt i mediant 43,5 mdr. og havde en median progressionsfri overlevelse på 15,5 mdr.

25 ældre patienter blev fulgt i mediant 32 mdr. og havde en median progressionsfri overlevelse på 13,8 mdr.

Resultaterne er ifølge Thomas Lund ikke til at falde i svime over, men de er dog bedre end det, som man har set i endnu mindre studier med andre behandlinger til patientgruppen.

26 ud af 36 unge patienter oplevede alvorlige bivirkninger ved behandlingen, og det samme gjorde 19 ud af 25 ældre patienter.

Ingen af de yngre patienter døde på grund bivirkninger til behandlingen. Det gjorde tre af de ældre patienter dog. To døde på grund af infektioner, mens en tredje døde af ukendte årsager.

»Vi er bestemt ikke i mål med denne patientgruppe, men nu har vi endelig fået nogle ordentlige data på noget, som, vi kan blive enige om, skal være grundstenen i behandlingen af patienter med primær plasmacelle leukæmi. Det betyder også, at vi i Danmark har sagt, at det her skal være fundamentet i behandlingen af vores patienter, fordi det er det bedste, som vi har, selvom det stadig ikke er godt nok,« siger Thomas Lund.

Kan betale sig at fastholde behandlingen

Thomas Lund glæder sig over, at det har været muligt at blive enige om at lave et forsøg med patienter med primær plasmacelle leukæmi på europæisk plan, og han håber, at det blot er startskuddet til flere forsøg med andre behandlingstilgange.

Han uddyber, at typen af forsøg også giver indsigt i behandlingseffekt, der går ud over de rene data for progressionsfri overlevelse.

Ved myelomatose reducere eller stopper man nogle gange med behandlingen ved sygdomskontrol, men til patienter med primær plasmacelle leukæmi ser det ud til at kunne betale sig at blive ved med at ‘holde foden lidt på speederen’, idet det faktisk går patienterne bedre.

Det er også den tilgang, som Thomas lund vil benytte fremadrettet til patienter med kræftsygdommen.

»Vi håber på, at initiativtagerne til studiet laver en del to, hvor flere behandlinger eller tilgange til behandling bliver undersøgt. Dette studie har dog været mange år undervejs for at samle 61 patienter, så det er ikke noget, vi kan forvente resultater fra inden for den kommende tid,« siger han.