Endnu flere med CML kan stoppe behandling med tyrosinkinasehæmmere

Det er muligt for mange patienter med kronisk myeloid leukæmi (CML) at indstille behandlingen med tyrosinkinasehæmmere (TKI), uden at sygdommen udvikler sig igen.

Det kan blandt andet give unge kvinder mulighed for at gennemgå en graviditet, mens andre patienter kan slippe for at skulle være i livslang behandling.

For halvdelen af patienter, der forsøger et behandlingsstop med en TKI, betyder et stop med medicinen dog, at sygdommen udvikler sig igen, og at de må tilbage på behandlingen.

Det er opmuntrende, at vi på den måde har resultater fra to studier, som viser det samme, nemlig at selv om et behandlingsstop ved CML ikke virker første gang, kan det godt betale sig at forsøge igen

Jesper Stentoft, professor, AU

Nu viser et nyt studie, der er gennemført af den nordiske studiegruppe for CML, NCMLSG, at hvis patienterne bliver behandlet i yderligere tre år med en TKI af typen dasatinib, kan de gøre forsøget igen. Selv om behandlingsstoppet ikke gjorde dem medicinfrie første gang, er der gode chancer for, at det sker anden gang.

Ifølge en af forskerne bag studiet er resultatet en overraskende god nyhed.

»Vi havde nok ikke forventet så overbevisende resultater, som vi har fundet. Det er opløftende, fordi det betyder, at flere kan stoppe med at være i behandling med en TKI. I takt med at folk bliver ældre, kommer de også til at have flere sygdomme, og der er det altid godt, hvis man kan reducere behovet for lægemidler, herunder afhængigheden af lægemidler til behandling af CML,« siger professor Jesper Stentoft fra Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet.

Forskningen er offentliggjort i Leukemia.

Muligt at stoppe behandling

I 25 år har læger behandlet patienter med CML med målrettet behandling i form af TKI.

Den første TKI mod CML var imatinib, som meget effektivt sætter en stopper for leukæmicellerne, uden at lægemidlet i udtalt grad rammer kroppens raske celler.

Imatinib revolutionerede behandlingen af CML, men betød også, at personer med CML formentlig skulle være i livslang behandling.

Inden for de seneste 15 år har forskning dog vist, at det for patienter med CML måske ikke er nødvendigt at være i behandling livslangt med en TKI.

Faktisk har forskningen vist, at i gruppen af patienter med de bedste resultater kan omkring halvdelen stoppe i behandlingen igen, uden at sygdommen blusser op.

»Egentlig gav det ikke mening, for vi antog, at der altid blev efterladt en rest af stamceller med leukæmi, som kunne udsende nye celler, når deres tyrosinkinase ikke blev hæmmet. Men vi ser, at en stor del af de patienter, som stopper i behandlingen, ikke oplever, at sygdommen udvikler sig, og når vi leder efter sygdommen, kan vi kun finde et meget lille cellulært signal,« forklarer Jesper Stentoft.

Skiftede TKI og forsøgte behandlingsstop igen

I det nye studie ønskede forskerne at undersøge, om den halvdel, der havde forsøgt at stoppe behandlingen med en tyrosinkinasehæmmer for deres CML, men hvor det ikke var lykkedes, kunne gøre et forsøg mere.

94 patienter deltog i studiet og blev efter fejlslagent forsøg på behandlingsstop med imatinib sat i behandling med dasatinib.

Hvis denne behandling var effektiv, fik forsøgsdeltagerne yderligere to års behandling, og efter et dybt molekylært respons i minimum ét år kvalificerede patienterne sig til endnu et forsøg på behandlingsstop.

I studiet opnåede 62 patienter et dybt molekylært respons på mindst ét år og kunne forsøge endnu et behandlingsstop.

Halvdelen oplevede ikke tilbagefald

Resultatet af undersøgelsen viser, at det bestemt er værd at forsøge med behandlingsstop én gang til.

Efter median opfølgning på 27 mdr. efter det andet behandlingsstop havde hhv. 61 pct., 56 pct. og 46 pct. af patienterne ikke oplevet tilbagefald til udtalt sygdom efter seks, 12 og 24 mdr.

Det er meget opløftende for yngre kvinder med CML

Jesper Stentoft, professor, AU

Ydermere opnåede 87 pct. af de patienter, der måtte tilbage på behandling igen efter andet forsøg på behandlingsstop, sygdomskontrol inden for tre måneder.

»Sideløbende med dette studie har franske forskere udført et lignende studie med varianten nilotinib, og det viste de samme gode resultater. Det er opmuntrende, at vi på den måde har resultater fra to studier, som viser det samme, nemlig at selv om et behandlingsstop ved CML ikke virker første gang, kan det godt betale sig at forsøge igen,« siger Jesper Stentoft.

Godt nyt til yngre kvinder

Jesper Stentoft fortæller, at effekten af andet forsøg på et behandlingsstop er større, end han havde forventet.

Egentlig havde han forventet, at få patienter måske ville have succes med endnu et behandlingsstop, men ikke halvdelen.

Derfor mener forskeren også, at det er et meget opløftende resultat, da et behandlingsstop kan gavne rigtig mange steder.

For det første vil det alt andet lige være billigere for sundhedsvæsenet, hvis ikke patienter med CML skal være i livslang medicinsk behandling.

For det andet er behandling med TKI stadig så ‘ny’, at ingen med sikkerhed kan sige, om der er risiko for forskellige bivirkninger over en periode på 25 år eller mere.

For det tredje kan et behandlingsstop med en TKI tage medicin ud af den daglige rutine for ældre personer med CML. Mange ældre har flere forskellige sygdomme og er i behandling med flere andre typer af medicin.

»Og så er det også meget opløftende for yngre kvinder med CML. Dem har vi et par stykker af, og de er desperate, fordi de ikke må blive gravide, så længe de er i behandling med en TKI. Nu kan vi fortælle dem, at vi kan forsøge at stoppe deres behandling, og hvis det ikke virker første gang, kan vi faktisk godt forsøge igen og stadig have gode chancer for succes. Det samme gælder også for andre patienter, at vi nu kan fortælle dem, at vi har flere forsøg til at gøre dem fri for behandlingen,« siger Jesper Stentoft.