EMA anbefaler godkendelse af ny behandling til patienter med PNH

Ikke alle patienter med blodsygdommen paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH) har effekt af de nuværende behandlinger med enten ravulizumab eller eculizumab til at få kontrol med anæmien.

Ravulizimab og eculizumab har ellers radikalt ændret behandlingslandskabet ved PNH, hvor mutationer i blodets stamceller gør, at blodcellerne ikke er beskyttet mod immunforsvarets komplementangreb på kroppens egne celler.

Begge typer af behandling er komplementblokerende lægemidler og stopper effektivt immunforsvarets angreb på de røde blodceller.

For patienter betyder det markant forbedring i blodprocent samt lavere risiko for blodpropper. Men ikke alle patienter har gavn af behandling med ravulizumab eller eculizumab, som i sjældne tilfælde ikke formår at bremse immunforsvarets angreb på de røde blodceller.

Denne gruppe patienter kan dog muligvis se frem til en ny behandlingsmulighed, efter at Committee for Medicinal Products for Human Use (CMPH) under det europæiske lægemiddelagentur EMA har anbefalet at give lægemidlet Voydeya, der ligeledes er en komplementhæmmer, en markedsføringsgodkendelse som tillægsbehandling til gruppen af patienter, som ikke har nok gavn af behandling med enten ravulizumab eller eculizimab.

Den præcise formulering fra CMHP lyder, at Voydeya skal indiceres som tillægsbehandling til ravulizumab eller eculizumab til behandling af patienter med PNH med residual hæmolytisk anæmi.

Blodceller beskyttes via anden mekanisme

Voydeya er tilgængelig som filmovertrukne tabletter og indeholder det aktive stof danicopan, der er en komplementhæmmer, som binder reversibelt til faktor D for derved at hindre aflejring af C3-proteiner på røde blodceller og dermed modvirke hæmolyse.

Vi taler måske om 50 patienter eller færre i Danmark om året, og de behandlinger, der allerede findes på markedet, er ekstremt effektive i forhold til at bremse nedbrydningen af patienternes røde blodceller

Dennis Lund Hansen, ph.d. og afdelingslæge, Odense Universitetshospital

Det er derved en behandling, der på andre måder end ravulizumab og eculizumab forhindrer immunforsvaret i at angribe de røde blodceller.

Ravulizumab og eculizumab forhindrer aflejring af C5-proteiner på de røde blodceller, og det fase 3-studie, som ligger til grund for anbefalingen af Voydeya, viste, at kombinationen af C3-hæmning og C5-hæmning øger hæmoglobinniveauerne hos patienter med PNH mere, end hvad der er muligt ved behandling med kun ravulizumab eller eculizumab.

De mest almindelige bivirkninger til behandlingen med Voydeya var i studiet feber, hovedpine, stigning i niveauerne af leverenzymer og smerter i ekstremiteterne.

Relevant for meget få patienter

Behandlingen med Voydeya vil dog kun være relevant for en meget lille patientgruppe i Danmark.

Det vurderer ph.d. og afdelingslæge Dennis Lund Hansen fra Hæmatologisk Afdeling X ved Odense Universitetshospital.

Antallet af patienter med PNH er i forvejen meget lavt, og af dem har de fleste god gavn af de allerede eksisterende behandlinger.

»Vi taler måske om 50 patienter eller færre i Danmark om året, og de behandlinger, der allerede findes på markedet, er ekstremt effektive i forhold til at bremse nedbrydningen af patienternes røde blodceller. Kun ganske få har ikke gavn af disse behandlinger, og for dem kan denne nye behandling være relevant,« forklarer Dennis Lund Hansen.

Prisen for behandling kan falde

Dennis Lund Hansen uddyber, at når behandlingerne ikke effektivt bremser nedbrydningen af de røde blodceller, skyldes det ofte, at patienterne fejler flere ting.

»Det vil sige, at blot fordi patienterne fortsat er anæmiske, betyder det ikke, at deres behandling ikke virker tilstrækkeligt. Der er langt imellem, at vi støder på patienter, som ikke ophører med at have hæmolyse på de eksisterende behandlinger,« siger han.

Alligevel er han glad for, at det ser ud til, at der kommer endnu en behandlingsmulighed på markedet.

»Det er altid træls at være den patient, som ikke har gavn af de eksisterende behandlinger, og for det fåtal har vi ikke andre gode behandlingsmuligheder. Det kan være, at vi får det nu. Derudover åbner flere behandlingsmuligheder også for, at vi bedre kan skræddersy den enkelte behandling til den enkelte patient og med flere nye behandlinger på vej kan vi håbe, at det kan gøre behandlingerne mere omkostningseffektive, da det i dag fortsat er en af de dyreste sygdomme at behandle,« siger Dennis Lund Hansen.