Overlæge raser over Medicinrådets nej til livreddende psoriasismedicin

Til patienter med den ekstremt sjældne sygdom generaliseret pustuløs psoriasis (GPP) kom der for nylig en god nyhed.

I USA godkendte den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, lægemidlet spesolimab til gruppen af patienter, som ellers har meget få andre muligheder.

Behandlingen, der er en målrettet IL-36-hæmmer, virker mod netop den virkningsmekanisme, som udløser GPP.

For patienter med GPP i USA betyder godkendelsen, at de nu har et nyt alternativ til tidligere behandlinger, der ikke er udviklet specifikt til patienter med GPP, og som kommer med mange og alvorlige bivirkninger.

I Danmark ser situationen dog meget anderledes ud, for her valgte Medicinrådet i december at takke nej til behandling af patienter med GPP med spesolimab.

Beslutningen blev mødt med stor skuffelse hos de læger, som behandler patienter med GPP.

»Generaliseret pustuløs psoriasis er en akut og livstruende tilstand, som skal behandles, og med spesolimab havde vi fået et virkningsfuldt lægemiddel til denne medicinske nødsituation. Derfor giver det ingen mening, at Medicinrådet ikke tillader, at vi kan bruge denne behandling til vores patienter,« siger overlæge, professor og formand for Dansk Dermatologisk Selskab Simon Francis Thomsen fra Dermatologisk Afdeling ved Bispebjerg Hospital.

Studie viste god effekt af spesolimab

Det lægemiddel, som det hele drejer sig om, er udviklet af Boehringer Ingelheim.

Den amerikanske godkendelse af spesolimab blev baseret på et studie med 123 patienter med GPP.

Over 48 uger reducerede behandling med spesolimab risikoen for udbrud af GPP med 84 pct.

I højdosisgruppen oplevede ingen patienter med GPP sygdomsudbrud efter fire uger.

Det virker, som om Medicinrådet bare siger nej for at sige nej

Simon Francis Thomsen, formand, Dansk Dermatologisk Selskab

Simon Francis Thomsen har i et enkeltstående tilfælde været med til at afprøve behandlingen på én dansk patient med GPP, og denne patient blev rask næsten med det samme.

Alternativet havde ifølge Simon Francis Thomsen været behandling med acitretin, der er forsterskadeligt og medfører, at kvinder ikke må blive gravide i to år efter behandlingen.

En anden mulighed er ciclosporin, der ligeledes har mange alvorlige bivirkninger.

»I København har vi måske et par patienter med GPP om året, så det ville på ingen måde vælte budgettet, hvis Medicinrådet havde givet os muligheden for at behandle patienter med dette lægemiddel. Derudover er behandlingen ganske kortvarig, fordi den er så effektiv. Derfor giver afslaget ingen mening,« forklarer Simon Francis Thomsen.

Medicinrådet savner dokumentation

Medicinrådet skriver om afvisningen, at »dokumentationen for effekt og bivirkninger ved spesolimab sammenlignet med nuværende behandlinger, for eksempel acitretin, er begrænset af kort opfølgningstid i spesolimabstudiet og forskelle i studiedesign. Medicinrådet vurderer, at der ikke er grundlag for at vurdere, hvilket behandlingsalternativ der er bedst«.

Medicinrådet anerkender, at studiet viser, at spesolimab reducerer hudsymptomerne associeret til GPP, men at der ikke kan findes beviser for, at behandlingen også forbedrer patientens livskvalitet, smerter, udbredelse af hudsymptomer eller forkorter indlæggelsestiden.

Ydermere pointerer Medicinrådet, at omkostningerne forbundet med behandling af patienter med GPP med spesolimab er højere end alternativerne, og det spiller også med i beslutningen om ikke at anbefale spesolimab.

Medicinrådet siger meget nej

Ifølge Simon Francis Thomsen er afslaget et udtryk for, at man ikke for alvor har lyttet til læger med forstand på dermatologi, da beslutningen vedrørende spesolimab blev truffet.

I nogle tilfælde kan det stride direkte mod vores lægeetik at undlade at give vores patienter disse lægemidler

Simon Francis Thomsen, formand, Dansk Dermatologisk Selskab

Han mener, at der er mange gode grunde til, at der skal være et naturligt armslængdeprincip mellem industrien og Medicinrådet, men at armslængdeprincippet ikke må være af en sådan karakter, at man ikke har dermatologer med, når der skal træffes beslutninger vedrørende medicin til patienter med dermatologiske sygdomme.

Det gælder især de sjældne sygdomme, der kræver specifikt fagligt kendskab og kendskab til patienternes situation.

Her er læger ofte blandt få eksperter inden for området og derfor tilknyttet som rådgivere til industrien. Det vil ofte udelukke dem fra at rådgive Medicinrådet.

»For nylig så vi det samme med et afslag angående et lægemiddel til behandling af pletskaldethed og et lægemiddel til behandling af hidrosadenitis suppurativa. Det virker, som om Medicinrådet bare siger nej for at sige nej,« siger Simon Francis Thomsen.

Forhøjet risiko for psykisk sygdom

Han uddyber, at hvis man ikke til daglig arbejder med patienter med hudsygdomme, ved man måske ikke, hvor vigtigt det er at have adgang til de nyeste og mest effektive behandlinger.

Hudsygdomme drejer sig nemlig om meget mere end bare sygdomme i huden.

»Mange af vores patienter bliver førtidspensioneret, kæmper med depression og har forhøjet risiko for udvikling af blodpropper og psykisk sygdom. Så er det enormt frustrerende, at der eksisterer effektive behandlinger, men at vi ikke kan behandle med dem. Det er man nødt til også at have med i betragtning, når man skal vurdere et lægemiddel,« siger Simon Francis Thomsen.

Det kan stride mod god lægeetik

Simon Francis Thomsen understreger også, at selv hvis nogle af de relevante lægemidler blev godkendt af Medicinrådet, ville det ikke betyde, at lægerne på landets dermatologiske afdelinger ville benytte dem hovedløst.

Det er dog klart, at i de tilfælde, hvor et lægemiddel kan være livreddende eller ændre på en ellers håbløs situation for en patient, ville det blive trukket op af skuffen, men lagt i skuffen igen, hvis det ikke viste sig at have den forventede effekt hos den enkelte patient.

Udsigten til ikke at kunne benytte disse lægemidler bekymrer Simon Francis Thomsen.

»Det er ude af trit med vores kliniske virkelighed, og det gør det også svært at rette sig efter anbefalingerne. I nogle tilfælde kan det stride direkte mod vores lægeetik at undlade at give vores patienter disse lægemidler,« siger han.