EADV: Lovende resultater med dansk patenteret metode til behandling af neurofibromer

Én ud af 3.000 personer på verdensplan lider af den genetiske sygdom neurofibromatose, der blandt andet kommer til udtryk som hudforandringer, hvor der i huden opstår neurofibromer, som er små bindevævsagtige knuder, der både kan være generende og stigmatiserende.

I dag behandles neurofibromer som regel med kirurgi eller CO2-laser, hvilket både efterlader ar, kan være smertefuldt og derfor kræver lokal bedøvelse, er tidsomfattende og forbundet med risiko for komplikationer til sårheling.

EADV 2023

Dagens Medicins journalist Kristian Sjøgren rapporterer fra årets EADV i Berlin. Følg dækningen her

Behandlingen af neurofibromer kan dog muligvis gøres på en anden måde med en dansk patenteret teknik, hvor lægerne sender højintens ultralyd ind i neurofibromerne og ødelægger dem indefra.

Det viser i hvert fald et dansk studie, som forskere netop har præsenteret data fra på den årlige kongres for European Academy of Dermatology and Venereology (EADV).

»Efter disse resultater er vi der, hvor man kan planlægge dosisstudier for derved at finde ud af, hvordan vi mest effektivt kan behandle neurofibromer med denne teknik. Potentielt set kan vi i fremtiden tage unge patienter med neurofibromatose ind til behandling én eller to gang om året og tage os af neurofibromerne, i takt med at de opstår, så de unge mennesker forhåbentlig kan komme til at leve et så almindeligt liv som muligt uden at skulle være stigmatiseret af store hudforandringer på både kroppen og i ansigtet,« forklarer en af forskerne bag studiet, læge, ph.d. og klinisk lektor Katrine Karmisholt, der sammen med professor Jørgen Serup fra Bispebjerg Hospitals dermatologiske afdeling har stået for det danske bidrag til studiet.

Forskningen, der er lavet med patienter fra både Bispebjerg Hospital og Sahlgrenska Universitetssjukhuset i Sverige, er støttet af Johns Hopkins Hospitals Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program (NTAP), mens patientforeningen Neurofibromatose Danmark har været involveret i rekrutteringen af patienter.

Patenteret dansk metode

Studiet er et såkaldt sikkerhedsstudie, hvor lægerne har behandlet 20 patienter med neurofibromatose med den behandling, som hedder High Intensity Focused Ultrasound (HIFU).

De gør, at vi nu er der, hvor vi ser en idé i at gå videre til dosisstudier, hvor behandlingen kan optimeres

Katrine Karmisholt, lektor, Bispebjerg Hospital

Med HIFU og 20 mHz ultralyd rammer lægerne neurofibromerne ved at være målrettet et fokuspunkt nede midt i huden.

Ideen med behandlingen er, at den efterlader den overliggende hud intakt, samtidig med at neurofibromerne bliver destrueret inde i huden.

Ydermere involverer det danske patent, der ejes af firmaet TOOsonix, brugen af mikroskopibillede af det, som foregår på huden, når lægen bruger HIFU på en patient.

I studiet undersøgte forskerne både eventuel sårdannelse, pigmentforandringerne og den smerte, som patienterne oplevede ved behandlingen. De undersøgte også, om behandlingen havde den ønskede effekt.

Ledte til gode resultater

Resultatet af studiet viser for det første, at ved 48,9 pct. af de HIFU-behandlede neurofibromer var størstedelen af fibromet forsvundet eller kunne slet ikke ses efter behandlingen.

Hos 27 pct. havde der været en vis reduktion, mens fibromerne i 17,4 pct. af tilfældene var uforandrede. I seks pct. af tilfældene var fibromerne blevet større i løbet af observationsperioden på ni mdr.

På sikkerhedssiden var der ingen alvorlige bivirkninger til HIFU-behandlingen.

Enkelte patienter fik overfladiske sår, som for de fleste var væk på under en uge. Alle sår var væk inden for én måned.

Nogle patienter oplevede en lille smule pigmentforandringer, der både kunne være til det mørkere og det lysere.

På en skala fra 1 til 10 oplevede patienter smerter under behandlingen som median 3,5 i score. Smerterne dækkede et spænd fra 1 til 7.

Ifølge Katrine Karmisholt er resultaterne af en karakter, som gør dem meget interessante at gå videre med.

»De gør, at vi nu er der, hvor vi ser en idé i at gå videre til dosisstudier, hvor behandlingen kan optimeres. Måske skal dosis være større eller mindre, eller måske skal man have flere behandlinger med mindre dosis. Målet er at finde ud af, hvordan vi bedst muligt udnytter denne metode til at sikre, at personer med neurofibromatose ikke skal leve et liv med stigma, og jo tidligere i livet vi sætter ind, des bedre vil det formentlig være,« siger hun.