Medicinrådet holder øje med nyt sikkerhedsfokus på CAR-T

Der er den seneste tid kommet på fokus på bivirkningerne ved behandlingen CAR-T, som er en genterapi til at behandle sygdomme som bestemte typer leukæmi og lymfekræft.

Vi har anbefalet CAR-T-behandlinger både til børn og voksne i Danmark. Så det er en smule bekymrende, at der skal samles data på det

Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet

Den amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndighed, FDA, har besluttet, at der skal være en advarsel på flere CAR-T-behandlinger om risikoen for at udvikle ny, sekundær kræft.

Tidligere på måneden meldte Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, ud, at dens sikkerhedskomité PRAC sætter en sikkerhedsundersøgelse i gang af bivirkningerne ved de seks CAR-T-behandlinger, som også er godkendt i EU.

Den udvikling kommer ikke bag på hos Marianne Ifversen, som er overlæge på Afdeling for Børn og Unge på Rigshospitalet. Hun påpeger, at det er en velkendt risiko.

»Det er klart, at det er noget, vi holder øje med. Det er en del af vores information til familierne, at der er en risiko for, at der kan opstå nye former for kræft, når man bruger den her behandling,« siger hun og fortsætter:

»Når vi rådgiver familierne, så kigger vi på den samlede risiko, som ofte baserer sig på, at barnet har en uhelbredelig sygdom,« siger Marianne Ifversen, der behandler børn og unge med leukæmi med CAR-T på Rigshospitalet.

Systemet virker

Der er i øjeblikket to CAR-T-behandlinger, som er anbefalet i Danmark. Yescarta, som er blevet anbefalet til at behandle en bestemt type lymfekræft, og Kymriah, der er anbefalet til at behandle en bestemt type leukæmi.

Jørgen Schøler Kristensen, som er formand for Medicinrådet, har været med til at anbefale behandlingerne. Den seneste udvikling med CAR-T ærgrer formanden.

»Vi holder naturligvis øje med, hvad FDA og EMA kommer med af sikkerhedsinformationer. Det er selvfølgelig beklageligt, at der er risiko for, at der er et problem med CAR-T,« siger Jørgen Schøler Kristensen og fortsætter:

»Vi har anbefalet CAR-T-behandlinger både til børn og voksne i Danmark. Så det er en smule bekymrende, at der skal samles data på det,« siger Jørgen Schøler Kristensen om EMA’s sikkerhedsundersøgelse.Han påpeger, at selvom der er kort observationstid på lægemidler, så er forventningen stadig, at medicin, som EMA og FDA har godkendt, er sikkert.

»Hvis den sikkerhed reduceres, kan det medføre, at vi må overveje at være mere restriktive med at anbefale lægemidler med meget kort observationstid.«

»En mulighed er også, at vi følger mere detaljeret op på de lægemidler, vi tager i brug. Det bør vi nok gøre i alle tilfælde.«

Han tilføjer samtidig, at tiltagene fra FDA og EMA viser, at ‘systemet virker’.

»Det er godt, at systemet virker: At man holder øje med bivirkninger, og at det bliver indrapporteret. Det er meget vigtigt for patienterne at vide, hvis der er bivirkninger.«

Tipping point

De samme toner lyder fra Marianne Ifversen, som ‘er glad for, at overvågningssystemet eksisterer og fungerer’.

En meget stor del af de patienter, som er blevet raske med CAR-T, ville have været døde af den sygdom, som de blev behandlet for

Marianne Ifversen, overlæge på Afdeling for Børn og Unge på Rigshospitalet

Selvom der er en risiko for sekundære kræftformer med CAR-T-behandlinger, så mener Marianne Ifversen stadig, at det er en god behandling til patienter med leukæmi.

»En meget stor del af de patienter, som er blevet raske med CAR-T, ville have været døde af den sygdom, som de blev behandlet for.«

»Den er mere effektiv og har færre bivirkninger end en knoglemarvstransplantation, som er det tilbud, der findes i dag. Der er også patienter, som ikke har et behandlingstilbud, hvor CAR-T kan gøre en forskel hos omkring halvdelen af patienterne,« siger Marianne Ifversen.

Hun påpeger dog, at det vil være en anden situation, hvis antallet af tilfælde med sekundære kræftformer ‘stiger voldsomt’.

»Der er et tipping point, hvor antallet af sekundære kræftsygdomme eller andre sekundære alvorlige fænomener overstiger den fordel, som der er ved behandlingen.«

»Men der mener jeg ikke, at vi er endnu, når det gælder børn og leukæmi,« siger overlægen.

Lægemiddelstyrelsen afventer

Hos Lægemiddelstyrelsen holder de også øje med udviklingen og EMA’s sikkerhedsundersøgelse. Styrelsen har endnu ikke taget nogen tiltag herhjemme, men afventer EMA.

»Problemstillingen er fortsat under behandling i EMA. Lægemiddelstyrelsen afventer denne proces, før vi kan sige noget om, hvilke regulatoriske konklusioner der kan komme i EU – f.eks. om advarsler i produktinformationen eller behovet for at udsende DHPC,« skriver Lægemiddelstyrelsen i en skriftlig kommentar.

Hvis der kommer ny vigtig sikkerhedsinformation om et lægemiddel, kan Lægemiddelstyrelsen eller EMA pålægge, at der bliver udsendt et DHPC-brev, der står for Direct Healthcare Professional Communication. Brevet bliver sendt til de relevante sundhedspersoner.