Lif: Kræver politisk vision, hvis vi ikke skal tabe avancerede terapier til sjældne sygdomme på gulvet

Rundt om i verden forskes der intensivt i nye terapier til patienter med en lang række sjældne sygdomme.

Disse potentielt set revolutionerende genterapier, celleterapier og vævsterapier rummer potentialet til at gøre en verden til forskel for patienter, der i dag ikke har andre muligheder, fordi de lider af sygdomme, som kun ganske få mennesker lever med på verdensplan.

De første kliniske forsøg med disse behandlinger er måske lovende og har i nogle tilfælde helt kureret patienter, der ellers har levet livslangt med givne sygdomme, men her stopper de positive nyheder også.

Mange af de avancerede terapier kommer i hvert fald ikke videre fra den tidlige kliniske fase.

Årsagen er ofte, at det er dyrt at bringe behandlingerne videre i de kliniske forsøg, og med kun få mennesker at behandle ender de store medicinalfirmaer ofte med at droppe de avancerede terapier igen.

Det var blandt andet gældende for en svenskudviklet genterapi til personer med den sjældne øjensygdom Bothnia dystrofi, som vi tidligere har skrevet om.

Det skal være lettere at udvikle, teste, producere og få godkendt disse avancerede terapier. Ellers er det i mange tilfælde ikke tilstrækkeligt interessant for lægemiddelvirksomheder at investere i dem.

Camilla Lund-Cramer, chefkonsulent, LiF

Her valgte Novartis, der hidtil havde finansieret forskningen, at skrotte den videre udvikling, selvom de første kliniske resultater var ovenud positive.

Problemet i forhold til at potentielt set livsændrende lægemidler ikke kommer på markedet, fordi de ikke er kommercielt bæredygtige, bør der gøres noget ved.

Det mener i hvert fald Lægemiddelindustriforeningen Lif.

»Det er et problem, når lægemidler ikke kommer på markedet, fordi det er for dyrt at udvikle dem. Derfor har vi også en række forslag til løsninger, så vi i Danmark kan bidrage til, at disse lægemidler ikke bliver tabt undervejs mod patienterne,« siger politisk chef for sygehusmedicin hos Lif Louise Broe.

Politikerne skal på banen

Hos Lif er holdningen for det første, at der skal laves en politisk vision for, hvad Danmark vil med ATMPer.

Hvis vi vil være en spiller inden for området og bidrage til, at der bliver udviklet ny og avanceret medicin, skal vi have ambitioner og lægge vilje og økonomi bag.

Det betyder blandt andet, at der politisk skal sikres stærke forskningsmiljøer inden for området, så det er muligt at tiltrække kliniske forsøg med ATMPer til Danmark.

Vi skal også have en ambition om at lave produktionsfaciliteter her i landet, så vi har mulighed for at tilbyde patienterne disse behandlinger hurtigt, frem for at de skal produceres i andre lande.

Endelig skal der politisk gøres mere for at lette det regulatoriske arbejde vedrørende udvikling og markedsføring af ATMPer.

»Det skal være lettere at udvikle, teste, producere og få godkendt disse avancerede terapier. Ellers er det i mange tilfælde ikke tilstrækkeligt interessant for lægemiddelvirksomheder at investere i dem,« forklarer Camilla Lund-Cramer, der er chefkonsulent i Lif indenfor sundhedspolitik med ansvar for foreningens udvalg for sjældne sygdomme og ATMPer.

Behov for at gøre noget aktivt

Camilla Lund-Cramer og Louise Broe fortæller, at vi i Danmark allerede kan meget, som gør os attraktive som samarbejdspartnere inden for klinisk udvikling af ATMPer.

Vi har blandt andet stærke forskningsmiljøer til at udvikle ATMPer, gode universitetshospitaler til at afprøve dem og verdensklasse registre til at indsamle data på patienter.

Vi håber, at nogle af de penge vil blive brugt til at skabe et centre of excellence. Her kan vi dog også se, at både regeringen og regionerne har vist en vis interesse, fordi de også godt kan se potentialet.

Camilla Lund-Cramer, chefkonsulent, LiF

Alligevel er der behov for aktivt at gøre noget og gøre mere.

»Vi kommer ikke videre, uden at vi arbejder for det og er ambitiøse. Andre lande omkring os har allerede udstukket retningslinjer for, hvad de vil med ATMPer, og arbejder målrettet på centrale initiativer for at følge en plan. Der har vi været langsommere i Danmark, og det kan gøre os mindre attraktive over tid, hvis vi ikke gør noget,« siger Louise Broe.

Vil have centre of excellence

Konkret ser Louise Broe og Camilla Lund-Cramer gerne, at der i Danmark bliver taget initiativ til et centre of excellence inden for ATMPer.

Sådanne centre har en lang række lande allerede taget initiativ til, blandt andet Sverige, hvor man i dag er langt foran Danmark inden for området.

Tanken med et centre of excellence er, at sådan et center vil skabe én indgang til området for både klinikere og virksomheder, der søger efter sparringspartnere i Danmark.

Foruden at skabe kontakter mellem aktører kan et centre of excellence også indsamle data og viden, der kan understøtte stærke forskningsmiljøer og kliniske forsøg på universiteterne og universitetshospitalerne.

»Regeringen har i Life Science-strategien sat penge af til en flerstrenget indsats på ATMP-området, og vi håber, at nogle af de penge vil blive brugt til at skabe et centre of excellence. Her kan vi dog også se, at både regeringen og regionerne har vist en vis interesse, fordi de også godt kan se potentialet. Desuden behøver det ikke at koste en formue at få etableret til at starte med, men det kan være med til at udvikle ATMP-området i Danmark,« siger Camilla Lund-Cramer.

Behov for nye prisaftaler

Endelig ser repræsentanterne fra Lif også gerne, at der bliver skabt bedre rammevilkår for klinisk afprøvning og godkendelse af ATMPer i Danmark.

Vi er allerede gode til at lave kliniske forsøg i Danmark, og det skal vi være bedre til med ATMPer også.

Ydermere skal adgangen til behandling for danske patienter være lettere, for at lægemiddelproducenter kan se en fordel i at gå hele vejen til de seneste kliniske forsøg med en ATMP.

Det er med andre ord ikke økonomisk bæredygtigt at udvikle ATMPer, hvis de ikke bliver taget i brug.

Derfor ser Lif gerne, at der bliver set mere i retning af nye modeller for ibrugtagning af ATMPer.

Netop fordi ATMPer mange gange er målrettet små patientgrupper, kan det være svært at opnå den evidens, som for eksempel Medicinrådet ofte kræver for at godkende et lægemiddel til danske patienter.

Er behandlingen samtidig dyr, bliver det kun endnu sværere at få den på markedet.

»Vi har behov for nogle nye aftalemodeller for ATMPer, hvor vi ser på, om de måske kan godkendes på baggrund af mindre evidensgrundlag, og hvor vi også er parate til at stoppe med at bruge en behandling, hvis den viser sig ikke at være så effektiv, som vi har troet. Og så skal vi også have lavet alternative prisaftaler, hvor sundhedssystemet kun betaler for behandlingerne, såfremt de virker. Vi mangler også nogle standardmodeller for opsamling på brugen af ATMP’er. Overordnet set har vi brug for en tydeligere vision for, hvordan Danmark vil bringe sig i front inden for et område, der er i rivende udvikling,« siger Camilla Lund-Cramer.