Lægemiddelindustriforeningen: Store nationale forskelle på brugen af ATMP’er

Der er store forskelle på tværs af landene i brugen af avancerede terapier (ATMP), viser en ny analyse fra Lægemiddelindustriforeningen (Lif), der har kortlagt adgangen til ATMP’er i 11 europæiske lande.

Ud over at pege på, at der ofte går lang tid, før de avancerede terapier bliver anbefalet af Medicinrådet til behandling, er det ikke klart, hvad Lif ønsker at bruge analysen til

Lars Ehlers, sundhedsøkonom, Nordic Institute of Health Economics (NIHE)

Analysen er foretaget sammen med ti andre landes brancheorganisationer med den målsætning at skabe et europæisk overblik over brugen af ATMP’er.

Ud af 18 nye ATMP’er med en europæisk markedsføringstilladelse har Danmark anbefalet 5 til standardbehandling af danske patienter, mens Tyskland med 16 og Storbritannien med 11 ud af de 18 godkendte ATMP’er ligger i toppen af opgørelsen.

Ifølge Lifs opgørelse går der ofte lang tid, før de avancerede terapier bliver anbefalet til behandling. I Danmark gik der i gennemsnit 849 dage fra den europæiske markedsføringstilladelse blev givet til, at Medicinrådet har anbefalet de avancerede terapier til behandling af danske patienter.

Opgørelse skal kvalificere overblik

Camilla Lund-Cramer, chefkonsulent i Lif for sundhedspolitik og sikkerhed, siger, at brancheorganisationen er opmærksom på, at Medicinrådet har vurderet flere avancerede terapier og indikationer end de fem terapier, der aktuelt er anbefalet til standardbehandling af danske patienter.

»Formålet med opgørelsen var blot at skabe et overblik over de avancerede terapier, der anbefales og tilbydes som behandling på tværs af de 11 udvalgte lande. I Lif har vi derfor fremhævet de avancerede terapier, der er anbefalet eller delvist anbefalet af Medicinrådet. Derfor skal opgørelsen ikke betragtes som en fuldstændig afdækning af vurderingerne af alle avancerede terapier,« siger Camilla Lund-Cramer, der ser opgørelsen som et input til en diskussion om området.

»Da opgørelsen blot leverer et overblik over tilgængeligheden af terapier, så er der en række nuancer om patienters adgang til behandling, som ikke nødvendigvis bliver afspejlet af tallene. Det gælder f.eks., at opgørelsen er udarbejdet på terapi-niveau, men en række af de avancerede terapier har flere terapeutiske indikationer. Det betyder, at der faktisk har været flere vurderinger af de samme avancerede terapier,« siger Camilla Lund-Cramer.

Hun understreger, at Lif er optaget af, at Danmark får en ambitiøs og national tilgang til behandling med de avancerede terapier. Behovet for dette understreges af, at Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, inden for en kortere årrække forventer 10-20 ATMP-ansøgninger om året.

Forbigås mindre lande?

Sundhedsøkonom Lars Ehlers fra Nordic Institute of Health Economics (NIHE) mener, at Lifs kortlægning af adgangen til ATMP’er i 11 europæiske lande rejser flere spørgsmål.

»Ud over at pege på, at der ofte går lang tid, før de avancerede terapier bliver anbefalet af Medicinrådet til behandling, er det ikke klart, hvad Lif ønsker at bruge analysen til. Det fremgår heller ikke, hvad forklaringerne er på forskellene mellem landene,« siger Lars Ehlers.

Han påpeger, at tilgængelighed af ATMP’er i landene ikke alene er begrænset af nationale råd eller myndigheders anbefalinger, men måske også kan være begrundet i landenes størrelser og producenternes interesse i at markedsføre midlerne på markeder med et meget lille patientgrundlag.

»Vi håber at kunne gennemføre et forskningsprojekt, hvor vi systematisk gennemgår, om producenterne overhovedet søger om at få ATMP’erne ind på markederne og hvilken dialog, der er foregået. Bliver de små EU-lande i større eller mindre grad forbigået i forhold til introduktionen af dyre lægemidler, fordi ansøgnings- og godkendelsesproceduren er så svær og dyr, at den ikke står i forhold til det forventede patientgrundlag?,« spørger Lars Ehlers.

Konsekvensen kan ifølge ham være, at kritisk syge patienter ikke får adgang til behandlinger, som kan ændre deres prognose radikalt.

»I og med, at der med ATMP’erne er tale om potentielt helbredende behandlinger til patienter, hvor der ikke tidligere har været nogen tilgængelige behandlinger, vil det være bekymrende, hvis det viser sig at være tilfældet. Derfor er det et område, vi gerne vil undersøge nærmere,« siger Lars Ehlers.

Disse ATMP’er tilgængelige i Danmark

Medicinrådet har på nuværende tidspunkt anbefalet fem ATMP’er (Advanced therapy medicinal products) til behandling af danske patienter.

Luxturna: Medicinrådet anbefaler voretigene neparvovec som mulig standardbehandling til patienter med den arvelige øjensygdom RPE65-relateret nethindedystrofi. Rådet vurderer, at voretigene neparvovec giver en vigtig klinisk merværdi til patienter med synstab med tilstrækkelige antal levedygtige nethindeceller som følge af arvelig RPE65-relateret nethindedystrofi sammenlignet med ingen aktiv behandling.

Zolgensma: Medicinrådet anbefaler onasemnogene abeparvovec til spædbørn med spinal muskelatrofi, fordi Medicinrådet vurderer, at behandlingen samlet set er lige så god som nusinersen, som er den behandling, patienterne får i dag. Onasemnogene abeparvovec gives kun en eneste gang, mens nusinersen gives vedvarende hver fjerde måned.

Kymriah: Medicinrådet anbefaler ikke tisagenlecleucel som mulig standardbehandling til voksne patienter med relaps eller refraktær diffust storcellet B-celle-lymfom efter flere systemiske behandlinger. Midlet er aktuelt under revurderingen i Medicinrådet, fordi ansøger har indsendt en anmodning om revurdering.

Yescarta: Medicinrådet anbefaler axicabtagene ciloleucel (axi-cel) til patienter med kræfttypen diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) og high-grade B-cellelymfom (HGBL), der recidiverer inden for 12 måneder efter gennemførsel af, eller er refraktær til, førstelinje kemo-immunterapi. Medicinrådet vurderer, at behandling med axi-cel udskyder tiden til sygdomsprogression og øger patienternes overlevelse sammenlignet med et stamcelletransplantationsforløb, som er den nuværende standardbehandling.

Holoclar: Medicinrådet anbefaler Holoclar som mulig standardbehandling til moderat til alvorlig limbal stamcellemangel (LSCD) forårsaget af fysiske eller kemiske okulære forbrændinger til patienter med en overfladisk læsion uden funktionelt syn på begge øjne, samt til patienter med en dyb stromal læsion uden funktionelt syn på begge øjne (med en efterfølgende hornhindetransplantation).

Kilde: Medicinrådet