Efter revurdering: Medicinrådet godkender ‘elegant og effektiv’ CAR-T i tredje linje til patienter med lymfekræft

I mange år har danske hæmatologer drømt om muligheden for at behandle deres patienter med diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) med CAR-T-celleterapi i tredje linje, men Medicinrådet har indtil nu sagt nej, nej og atter nej.

Den beslutning valgte Medicinrådet dog efter en revurdering at omgøre 25. september, og rådet anbefaler nu CAR-T-celleterapien Yescarta (axi-cel) i tredje linje til denne patientgruppe.

Muligheden for at behandle patienterne med CAR-T vækker stor begejstring hos de læger, der dagligt har med patienterne at gøre.

»Det er en rigtig god nyhed, fordi vi indtil nu ikke har haft nogle gode behandlinger i tredje linje til vores patienter med DLCBL. Derudover kan vi også se i data fra de lande, som allerede har fået adgang til axi-cel i tredje linje, at det er en rigtig effektiv behandling, som ofte klarer sig bedre i real-world data sammenlignet med i de kliniske studier, som ledte til godkendelsen af axi-cel. Det er en rigtig god behandling, som vi nu kan tilbyde patienterne,« fortæller ledende overlæge og klinisk lektor Christian Bjørn Poulsen fra Hæmatologisk Afdeling ved Sjællands Universitetshospital, Roskilde.

Medicinrådet sagde nej i 2019

Medicinrådet sagde tilbage i 2019 nej til axi-cel i tredje linje til patienter med DLBCL.

Vurderingen fra rådet var på daværende tidspunkt, at merværdien af behandlingen ikke var nok til at retfærdiggøre den høje pris.

Medicinrådet er dog kommet på nye tanker, hvilket betyder, at patienter med DLBCL nu kan få adgang til axi-cel i tredje linje, ligesom de har haft mulighed for behandlingen i anden linje i 20 år.

Netop muligheden for at behandle med CAR-T i anden linje, men ikke i tredje linje, har frustreret læger med patienter med DLBCL længe.

CAR-T er kommet for at blive. Det gælder ikke bare til patienter med DLBCL.

Christian Bjørn Poulsen, overlæge, Sjællands Universitetshospital

Brugen af axi-cel i anden linje har også været underlagt nogle restriktioner, der har betydet, at man blandt andet ikke har måtte benytte ‘bridging’ i behandlingen med CAR-T.

Det var blandt andet et af kravene ved deltagelse i ZUMA-7-studiet, som validerede axi-cel til denne patientgruppe.

Alt sammen har betydet, at hvis patienter ikke har responderet på kemoterapi i første linje og har kandideret til CAR-T i anden linje, har der i Danmark ikke eksisteret et godt, rutinemæssigt behandlingstilbud.

»Nu bliver CAR-T standard i tredje linje, og det er vi rigtig glade for. Vi kan i en sammenligning mellem danske og svenske patienter også se, at specielt de svenske patienter under 70 år med DLBCL har fået en meget bedre overlevelse, efter at man i Sverige godkendte CAR-T i tredje linje. Vi kan håbe, at vi vil se det samme i Danmark,« siger Christian Bjørn Poulsen.

Måske muligt at behandle en stor patientgruppe

Christian Bjørn Poulsen er godt tilfreds med, at hans patienter nu får adgang til det, som han selv kalder for en ‘elegant behandling, der er meget effektiv og tolereres godt af patienterne’.

Han kan i udmeldingen fra Medicinrådet ikke se nogen begrænsninger i brugen af behandlingen. Blandt andet står der ikke i Medicinrådets anbefaling, at patienterne skal opfylde kriterierne i ZUMA-7.

Medicinrådet skriver selv, at de forventer en gennemsnitsalder ved behandling med axi-cel i tredje linje til patienter med DLBCL på 71 år.

Det er en udmelding, som Christian Bjørn Poulsen noterer sig.

»Det virker til at være med forventning om, at vi behandler stort set alle vores patienter med DLBCL med CAR-T, hvis de ikke har haft gavn af andre behandlinger i første og anden linje. Jeg kan heller ikke se, at vi ikke må benytte bridging i behandlingen med axi-cel, og det giver rigtig god mening fagligt set,« siger han.

Ikke en behandling for alle

Christian Bjørn Poulsen forventer, at en større pukkel af patienter med DLBCL kan behandles med axi-cel i de første par år efter godkendelsen.

Det er de patienter, som ellers kiggede ud over en behandlingsmæssig afgrund med kun mulighed for andre og ringere behandlingsmuligheder.

Ifølge Christian Bjørn Poulsen er det dog også vigtigt at pointere, at behandling med CAR-T ikke er for alle, da det er en kras behandling, som kræver god almen tilstand at gennemgå.

Det kan også være forklaringen på, at Medicinrådet vurderer, at kun omkring 7 patienter vil kandidere til behandlingen om året, selvom rådet samtidig vurderer, at omkring 30 patienter har brug for en behandling i tredje linje.

Christian Bjørn Poulsen forventer, at vi kommer til at se meget mere til CAR-T i fremtiden.

»CAR-T er kommet for at blive. Det gælder ikke bare til patienter med DLBCL. Vi regner også med, at behandlingen kan blive godkendt til andre patientgrupper, for eksempel patienter med follikulært lymfom, mantlecellelymfom eller myelomatose, sådan som man ser det i nogle af vores nabolande,« siger Christian Bjørn Poulsen.

Medicinrådet tog på rådsmødet også stilling til en anden CAR-T-celleterapi, nemlig tisa-cell (Kymriah), men her valgte rådet at holde fast i afvisningen fra 2019.