Banebrydende Parkinsonsforsøg med stamcelleterapi lover godt

For et år siden blev svenskeren Thomas Matsson den første i verden til at modtage en ny og revolutionerende stamcelleterapi, som svenske og danske forskere i samarbejde har udviklet.

Thomas Matsson lider af Parkinsons sygdom og har i 17 år levet med sygdommen, der langsomt forværrede hans helbred.

Til de svenske medier har Thomas Matsson selv beskrevet, at livet med Parkinsons sygdom er som at forsøge at gå gennem sirup.

Alt det var som sagt hverdagen for et år siden for manden, der fik stillet diagnosen som 42-årig.

I dag ser tingene dog meget anderledes ud, idet Thomas Matsson både kan stå på rulleskøjter, stå på ski, spille padeltennis og spille golf.

Siruppen er forsvundet, og alt sammen kan skyldes den revolutionerende behandling, som han modtog for lidt over et år siden.

De første fire patienter modtog i løbet af sidste år hver en transplantation med syv mio. dopaminproducerende celler, og nu går vi videre med næste del af forsøget, hvor yderligere fire patienter skal modtage det dobbelte antal celler

Agnete Kirkeby, forsker, reNEW og WCMM

En af de forskere, som har været med til at udvikle den opsigtsvækkende stamcelleterapi, er lektor Agnete Kirkeby fra Novo Nordisk Foundation Center for Stem Cell Medicine (reNEW) ved Københavns Universitet samt Wallenberg Center for Molecular Medicine (WCMM) ved Lunds Universitet.

Hun må ikke udtale sig om data fra det pågående forsøg med stamcellebehandlingen, heller ikke om de bemærkelsesværdige resultater hos Thomas Matsson, og hun nævner, at der endnu ikke er data fra et tilstrækkeligt antal patienter til at konkludere noget statistisk omkring effekten af stamcellebehandlingen.

Hun fortæller dog også, at der da er en grund til, at forskerne nu begynder at behandle næste gruppe patienter med stamcelleterapien.

»Vi har set via hjernescanninger, at de indsatte dopaminproducerede celler er begyndt at producere dopamin, hvilket var sigtet i dette fase 1-forsøg, som også skulle undersøge sikkerheden af behandlingen. De første fire patienter modtog i løbet af sidste år hver en transplantation med syv mio. dopaminproducerende celler, og nu går vi videre med næste del af forsøget, hvor yderligere fire patienter skal modtage det dobbelte antal celler,« siger Agnete Kirkeby.

Lund Universitet har udsendt en pressemeddelelse vedrørende, at forskerne nu tager det næste skridt i forsøget.

Brugt 15 år på at udvikle cellerne

Den omtale behandling har været længe undervejs.

Allerede tilbage i 1998 fandt forskere fra USA ud af, at det er muligt at dyrke pluripotente stamceller i laboratoriet.

Pluripotente stamceller er celler, der kun findes i de tidligste stadier af fosterudviklingen, og som kan udvikle sig til alle celletyper i kroppen.

På baggrund af potentialet for at kunne udvikle sig til alle celletyper har de pluripotente stamceller fanget interessen inden for behandling af en lang række sygdomme, hvor forskellige celler i kroppen bliver nedbrudt, og det ikke er muligt for kroppen at erstatte dem med nye.

Det drejer sig om blandt andet type 1-diabetes, hvor de insulinproducerende celler bliver destrueret af kroppens immunforsvar, eller inden for forskellige hjertesygdomme, hvor hjertets muskelceller går tabt og heller ikke kan blive genskabt af kroppen selv.

Det gælder også ved flere neurodegenerative sygdomme som for eksempel Parkinsons sygdom, hvor de dopaminproducerende celler i hjernen går til grunde.

De seneste 15 år har Agnete Kirkeby med sine kollegaer på Lunds Universitet arbejdet på at udvikle en metode til at få pluripotente stamceller til at udvikle sig til dopaminproducerende celler med formålet at kunne indsætte disse celler i hjernen hos personer med Parkinsons sygdom.

»Det har taget mange år at lære at styre stamcellerne, så de bliver til lige akkurat de celler, som vi vil have. De pluripotente stamceller har dog den fordel, at man kan dyrke lige så mange af dem, som man skal bruge, og at man kan opbevare dem i fryseren, indtil man skal bruge dem i en patient,« forklarer hun.

Indsætter umodne celler i hjernen

Fordelen ved de celler, som Agnete Kirkeby har været med til at udvikle, er for det første, at de kan benyttes til alle patienter med Parkinsons.

Der er med andre ord ikke behov for at lave en individualiseret og meget dyr behandling til hver patient.

I stedet kan alle patienter behandles med de samme celler, så længe de er i immundæmpende behandling i 12 mdr. efter behandlingen.

Der findes i dag gode behandlinger, der kan håndtere symptomerne på Parkinsons sygdom i de første fem til ti år af sygdommen, hvilket er nok for en stor del af dem, som udvikler sygdommen sent i livet

Agnete Kirkeby, forsker, reNEW og WCMM

Behandlingen i sig selv foregår på den måde, at læger borer et lille hul i kraniet hos patienter med Parkinsons og med en nål injicerer de laboratoriefremstillede dopaminproducerende celler lige akkurat der i hjernen, hvor de skal være.

De transplanterede celler er faktisk ikke helt modne, når de indsættes i hjernen hos en patient med Parkinsons, for den sidste del af modningen sker først, når cellerne er på plads i hjernen.

Årsagen til dette er, at de dopaminproducerende celler udsender meget lange nervefibre, op til 5-10 centimeter lange i den voksne hjerne, og derfor går cellerne i stykker, hvis forskerne forsøger at arbejde med dem i moden tilstand fremfor for de mere umodne dopaminproducerende celler.

I det første forsøg, der startede for ét år siden, og hvor Thomas Matsson var en af patienterne, modtog hver af de fire patienter 3,5 mio. dopaminproducerende celler i hver hjernehalvdel, syv mio. i alt.

Næste omgang patienter skal have indsat syv mio. celler i hver hjernehalvdel, 14 mio. celler i alt.

»Den første dosis var vurderet ud fra prækliniske studier til at være høj nok til at få en klinisk effekt, men formentlig ikke høj nok til at opnå maksimal effekt. Derfor fordobler vi nu dosis, efter det har vist sig, at behandlingen med den lave dosis ikke viste tegn på alvorlige bivirkninger. Udfordringen med denne type behandling er, at effekten er langsom, så vi forventer først at se de første tegn på effekt efter 12 mdr. og den fulde effekt efter 24 til 36 mdr.,« siger Agnete Kirkeby.

Kun til udvalgte patienter

Viser det sig, at behandlingen har den samme gode effekt hos alle patienter som hos Thomas Matsson, skal den afprøves i et større forsøg med flere patienter.

Det skal forskerne fra Københavns Universitet og Lund Universitet ikke selv gøre, for til det formål har de indgået i et partnerskab med Novo Nordisk, der vil bringe behandlingen videre frem mod markedet.

Behandlingen vil ifølge Agnete Kirkeby dog formentligt ikke blive til hvem som helst, idet det er et omfattende indgreb, og behandlingen vil være dyrere end de gængse behandlinger.

Derfor ser hun, at behandlingen nok kommer til at blive mest aktuel for dem, der får stillet en diagnose med Parkinsons tidligt i livet og derfor skal leve lang tid med sygdommen.

»Der findes i dag gode behandlinger, der kan håndtere symptomerne på Parkinsons sygdom i de første fem til ti år af sygdommen, hvilket er nok for en stor del af dem, som udvikler sygdommen sent i livet. De personer, der udvikler sygdommen omkring 40 til 60 årsalderen, ser dog frem til at skulle leve med den i lang tid, efter den medicinske behandling er stoppet med at virke, og for dem kan det være relevant at få en engangsbehandling som denne, som erstatter de tabte celler i hjernen med nogle nye,« siger Agnete Kirkeby.

Hun uddyber, at tidligere studier har indikeret, at den patologi, der leder til nedbrydningen af de dopaminproducerende celler i hjernen, potentielt set godt kan overføres til de nye celler, men at det formentlig vil gå så langsomt, at risikoen ikke er relevant at tage med i betragtning.

Hendes vurdering er, at omkring 10 pct. af de indsatte dopaminproducerende celler vil gå tabt i løbet af 20 år på grund af overført patologi fra patientens egen hjerne.

Derfor vil der til den tid fortsat være rigeligt med celler, til at sygdommen ikke bliver symptomatisk igen.