ATMP i fokus på konference: »Vi skal have risikoen fordelt«

På en kold dag midt i januar mødtes repræsentanter fra sundhedsvæsenet, patientorganisationer, myndigheder og industrien til Dagens Medicins konference for at diskutere erfaringer, udfordringer og potentiale inden for avancerede medicinske terapier eller ATMP’er i Danmark.

Avancerede medicinske terapier

• Betegnelsen avancerede medicinske terapier eller ATMP’er dækker over behandlinger, som overordnet kan inddeles i tre grupper: Vævsterapier, celleterapier og genterapier.

• Behandlingerne er ofte målrettet sjældne sygdomme, hvor patienterne tidligere har haft dårlige muligheder for at blive behandlet, eller hvor der slet ikke har været nogen form for behandling.

• De produceres af biologisk materiale, som gen, væv eller celler. Det er ofte engangsbehandlinger, som potentielt kan være helbredende.

Kilde

Der blev både opfordret til mere politisk bevågenhed, større samarbejde på tværs af landegrænser samt diskuteret nye godkendelsesregimer.

En af de helt store udfordringer, der står i vejen for, at flere ATMP’er kan komme til Danmark, er behovet for alternative betalingsaftaler, lød det fra Jørgen Schøler, formand for Medicinrådet, som deltog på konferencen.

»Vi skal finde ud af, hvordan vi håndterer de tilfælde, hvor data og langtidsobservationer er begrænsede, og hvor prisen skal forhandles. Vi skal have risikoen fordelt og arbejde videre med alternative aftaler for at komme videre,« sagde Jørgen Schøler og uddybede:

»Det kan eksempelvis være ved, at vi betaler et lavt startgebyr, hvis vi er meget usikre på effekten. Og når vi så kan se, at behandlingen virker på patienten, så betaler vi noget mere.«

Mere samarbejde

Et af punkterne på konferencens program var en debat om løsninger og ønsker til at gøre Danmark førende på området for ATMP’er. Her var netop alternative prisaftaler og nye måder at godkende medicin på, når data f.eks. er mere begrænset, et tema.

Jesper Fisker, administrerende direktør i Kræftens Bekæmpelse, var en af debatdeltagerne, og han pointerede bl.a., at ‘de regimer, vi godkender efter i dag, holder ikke’.

»Der skal være evidens. Det kan der ikke være tvivl om. Problemet er, at den traditionelle form for evidens og den måde, som vi har målt på, ikke dur på det her område,« lød det fra Jesper Fisker, som også slog et slag for mere samarbejde uden for Danmarks grænser:

»Vi skal have mere internationalt samarbejde på det her område. Vi er et stort land, når det gælder håndbold. Men vi er ikke noget gigantisk marked, når det drejer sig om medicin, og her kunne samarbejde på tværs være godt.«

Der var også repræsentanter fra industrien til stede. Ida Sofie Jensen, koncernchef i Lægemiddelindustriforeningen (Lif), pointerede bl.a., at der manglede ‘politisk interesse’ for området og kom med et ønske til den kommende strategi for personlig medicin.

»Vi står overfor at skulle forny en strategi for personlig medicin. ATMP er vel den ultimative personlige medicin, så det vil være helt oplagt at få det ind der,« lød opfordringen fra Ida Sofie Jensen under debatten.

Nået i mål

I Danmark er der er i øjeblikket fire ATMP’er, som har fået en fuld anbefaling fra Medicinrådet, mens én ATMP har fået en delvis anbefaling. En af dem er genterapien Luxturna, som Line Kessel, professor og ledende overlæge på Rigshospitalet, fortalte om på konferencen.

Se eller gense videoen fra konferencen den 17. januar

Det var i september 2020, at den første danske patient blev behandlet med Luxturna, som behandler den sjældne øjensygdom retinal dystrofi. Knap 4 år senere i januar 2024 er i alt 14 danske patienter blevet behandlet.

»Det virker, og det har virkelig haft livsomvæltende betydning for de her patienterne at få den her behandling,« fortalte Line Kessel.

Hun gav som eksempel en ung patient, som var så dårligt seende, at hun havde brug for at have en hånd på væggen for at undgå at gå ind i ting. Efter behandlingen kunne hun spille bordtennis.

I alt er der 35 patienter, som har sygdommen i Danmark. Men hos mange af dem er sygdommen så fremskreden, at det ikke giver mening at behandle, fortalte Line Kessel og pointerede derfor:

»Jeg tror, at vi er nået i mål med at behandle danske patienter. Så nu kan der komme udenlandske patienter eller nye danske patienter fremadrettet.«

Dagens Medicins ATMP-konference blev holdt 17. januar i Life Science Huset i København. Den blev sponsoreret af Pfizer, Gilead og Muskelsvindfonden.

Så mange ATMP’er er godkendt

• Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har godkendt i alt 25 ATMP til 31 indikationer. Heraf er syv blevet trukket tilbage. Det betyder, at 18 ATMP’er i øjeblikket er godkendt i EU.

• I Danmark er der blevet ansøgt om at få godkendt 13 indikationer. Heraf er fire ATMP’er, som har fået en fuld anbefaling fra Medicinrådet, mens en ATMP har fået en delvis anbefaling.

• Der er ligeledes fem ATMP’er, som ikke har fået en anbefaling fra Medicinrådet. Heraf er to ATMP’er ved at blive revurderet. Derudover er de sidste ved at blive behandlet eller suspenderet.

• Sammenligner man Danmark, Sverige, Norge og England, er England det land, som har modtaget flest ansøgninger og godkendt flest ATMP’er. Mens Danmark har modtaget færrest ansøgninger.

• Kigger man på, hvor stor en procentdel af de indsendte ansøgninger, som de fire lande har godkendt, så er England i top med 46 pct. Herefter kommer Danmark med 38 pct., efterfulgt af Norge med 32 pct., mens Sverige ligger til sidst med 30 pct.

Kilde: Rapporten ​​’Kortlægning af anbefalede Avancerede Terapier

(ATMP’er) i Danmark, Norge, Sverige og England’, som er udarbejdet af Nordic Health Economics. Rapporten er finansieret af Dagens Medicin.