Lægemidler til behandling af nyresygdomme viser lovende resultater

Svenske Sobi kan med samarbejdspartneren Apellis Pharmaceuticals glæde sig over de resultater, der netop er blevet præsenteret på den årlige kongres for European Renal Association (ERA).

Resultaterne er ét-årsdata fra NOBLE fase 2-studiet, hvori forskere og læger har undersøgt muligheden for systemisk behandling med Sobis C3-terapi pegcetacoplan efter nyretransplantation til patienter med C3 glomerulopati og primær immunkompleks-medieret MPGN.

ERA 2024

Find alle artikler i vores dækning af den store europæiske nyrekongres ERA 2024 her.

11 patienter indgik studiet, og efter ét år viser data, at 64 pct. af patienterne havde opnået signifikant reduktion i C3 (komplement 3) i nyrerne.

C3 er en markør for sygdomsaktivitet og kan lede til nyreinflammation, nyreskade og nyresvigt. Ved at eliminere C3 har nyrerne mulighed for at komme sig, ligesom det også forbedrer nyrefunktionen.

I studiet havde 55 pct. af pataienterne, herunder tre patienter med primær immunkompleks-medieret MPGN, ikke længere sporbare mængder af C3 i nyrerne.

På samme måde havde 64 pct. af patienterne ingen tegn på inflammation i nyrerne som målt ved aktivitet i C3G histologi-indekset.

Der blev i studiet ikke identificeret bekymrende bivirkninger til behandlingen med pegcetacoplan.

Disse resultater understreger vores overbevisning om pegcetacoplans potentiale til at behandle disse sjældne, alvorlige og livstruende tilstande i både oprindelige nyrer og nyrer efter transplantation

Lydia Abad-Franch, Chief Medical Officer, Sobi

»Det er spændende at se, at behandling med pegcetacoplan hurtigt reducerede sygdomsaktiviteten på kun 12 uger og fastholdt effekten på lang sigt. Patienter med C3 glomerulopati og primær immunkompleks-medieret MPGN vil efter transplantation sandsynligvis opleve, at sygdommen vender tilbage, hvilket bringer dem i fare for at få brug for endnu en nyretransplantation eller dialyse. Der er et stort behov for en behandling, der retter sig mod årsagen til disse sygdomme, og jeg er meget opmuntret af disse resultater,« siger læge og ph.d. Fadi Fakhouri, der er hovedforfatter til studiet og professor i nefrologi ved CHUV Lausanne i Schweiz, i en pressemeddelelse fra Sobi.

Også hos Sobi selv er der udtalt begejstring over resultatet, der ud over mindre inflammation og forbedret nyrefunktion også pegede på andre gavnlige effekter af behandling med pegcetacoplan, herunder forbedringer i mængden af protein i urinen og stabilisering i nyrefunktion.

»Patienter med C3 glomerulopati og primær immunkompleks-medieret MPGN oplever efter transplantation ofte tilbagefald, så behovet for en terapeutisk tilgang, der adresserer den grundlæggende årsag til disse tilstande, kan ikke overvurderes. Disse resultater understreger vores overbevisning om pegcetacoplans potentiale til at behandle disse sjældne, alvorlige og livstruende tilstande i både oprindelige nyrer og nyrer efter transplantation,« siger Head of R&D and Medical Affairs og Chief Medical Officer hos Sobi Lydia Abad-Franch.

Ny behandling til patienter med IgA nefropati

Fra Novartis’ side var der til ERA stor begejstring over fase 3-studiet ALIGN med lægemiddelgigantens atrasentan til behandling af IgA nefropati.

Atrasentan er en eksperimentel oral endotelin A-receptoragonist, som Novartis har udviklet specifikt til behandling af patienter med IgA nefropati.

I ALIGN deltog 340 patienter med biopsiverificeret IgA nefropati og mere end ét mg protein i urinen pr. dag på trods af behandling med RAS-blokade.

Forsøgsdeltagerne blev randomiseret til behandling med atrasentan eller placebo i 132 uger.

Det primære endepunkt i studiet var ændringer i protein i urinen til uge 36 og ændringer i nyrefunktion fra baseline til uge 136. Resultaterne efter 136 uger vil dog først blive præsenteret på et senere tidspunkt.

Reduktion i protein i urinen

Resultatet af ALIGN-studiet peger på god effekt af behandling med atrasentan.

Efter 36 uger havde patienter i behandling med atrasentan i tillæg til RAS-blokade opnået 36,1 pct. reduktion i protein i urinen sammenlignet med behandling med kun en RAS-blokade.

»ETA-receptoraktivering forårsager proteinuri, som normalt er et af de første kliniske tegn på IgA nefropati. Patienter med vedvarende proteinuri har en dårligere prognose med større risiko for at udvikle nyresvigt. Vi har brug for målrettede behandlingsmuligheder, der kan støtte patienter med IgA nefropati på tværs af behandlingsforløbet. Disse data fra ALIGN-studiet viser, at atrasentan er i stand til at reducere proteinuri betydeligt, og hvis behandlingen bliver godkendt, har den potentialet til at blive en ny grundlæggende behandling for mennesker, der lever med IgA nefropati, og at behandlingen problemfrit kan føjes til den nuværende understøttende behandling,« fortæller en af forskerne bag ALIGN, professor Hiddo Heersping fra University Medical Center Groningen, i en pressemeddelelse fra Novartis.

Også hos Novartis er der begejstring over resultaterne.

»Atrasentan har potentialet til at ændre behandlingen af IgA nefropati for mange mennesker, der lever med denne komplekse sygdom. Vores IgA nefropati-portefølje har til formål at imødekomme behovene hos en bred, heterogen patientpopulation og med forskellige virkningsmekanismer, der retter sig mod forskellige årsager til sygdommen. Det ultimative mål er at forbedre patientbehandlingen på dette terapeutiske område,« siger læge David Soergel, der er Global Head, Cardiovascular, Renal and Metabolism Development Unit, Novartis.