Så mange patienter skal der til at træne en prognostisk model for patienter med Hodgkins lymfom

Til en medicinsk kongres for American Hematology Association i slutningen af 2023 sad ph.d.-studerende Rasmus Rask Kragh Jørgensen fra Hæmatologisk Afdeling på Aalborg Universitetshospital blandt tilskuerne, da en profileret professor fortalte tilhørerne til en forelæsning, at man skal bruge 2.000 patienter til at træne prognostiske modeller for forskellige hæmatologiske kræftformer.

De prognostiske overlevelsesmodeller agerer beslutningsstøtteværktøjer i klinikken, men inden de kan tages i brug, skal de trænes på data, og til det skal der bruges rigtig mange patienter, fortalte professoren.

Rasmus Rask Kragh Jørgensen var dog ikke overbevist om, at 2.000 var det rigtige tal, så det satte han sig efterfølgende for at undersøge.

Nu viser resultatet af den undersøgelse, at den profilerede forsker ramte forkert i sit estimat. Faktisk ramte han tifold forkert, og det er ikke uden betydning.

Læs Dagens Medicins dækning afårets EHA her.

»Det har betydning for, hvor mange patienter man har til at validere sin model, når man først har brugt en del af dem til at træne modellen. Derudover kan vi i dette studie også vise, hvilken type modeller der er de bedste i forhold til at stille en prognose for patienter med Hodgkins lymfom,« forklarer Rasmus Rask Kragh Jørgensen.

Rasmus Rask Kragh Jørgensen har på den igangværende årlige kongres for European Hematology Association (EHA) præsenteret de nye resultater.

Undersøgte fra 50 til 600 patienter i træningsdatasættet

Til at beregne behovet i træningsdatasættet for en prognostisk model til patienter med Hodgkins lymfom har Rasmus Rask Kragh Jørgensen med sine kollegaer meget simpelt undersøgt, om først 50 patienter er nok i træningsdatasættet, derefter 60, 70, 80 osv. helt frem til 600.

Forskerne trænede modellen 10 gange for hvert antal patienter.

Til at finde ud af, om en model er god nok, når den er trænet på en given mængde patienter, undersøgte forskerne dens præcision i valideringsdatasættet med en anden gruppe patienter.

Her skulle den gerne kunne give en præcis vurdering af, om patient A eller patient B har størst sandsynlighed for at dø først.

Forskere benytter normalt det, som kaldes for C-indeks, til at bestemme, om en model er præcis nok.

Er C-indekset på 0,5, er det som at kaste en mønt. Et C-indeks på 0,7 er det, som en model gerne skal over for at være god nok, og 1,0 er perfekt forudsigelse.

Vores resultater viser også, at de gamle modeller er noget mere upræcise i forhold til præcisionen i diagnosen, men det er som sådan ikke en overraskelse. Det havde vi faktisk vist før

Rasmus Rask Kragh Jørgensen, ph.d.-studerende, Aalborg Universitetshospital

»På den måde kunne vi bruge C-indekset til at bestemme, hvornår en model var god nok og dermed også, hvor mange patienter det var nødvendigt at have med i træningsdatasættet,« forklarer Rasmus Rask Kragh Jørgensen.

200 til 250 patienter er nok

Resultatet af undersøgelsen viste, at der skal bruges langt færre end 2.000 patienter til at træne en prognostisk model for Hodgkins lymfom.

Faktisk er det nok med mellem 200 og 250. Her overstiger C-indekset 0,7 og rammer faktisk 0,8.

Forskerne undersøgte behovet i forskellige modeller, både klassiske og mere moderne.

De klassiske modeller er ofte forholdsvis simple og indekserer patienter efter få måleparametre som køn, alder osv.

Er man over 45 år gammel, tildeles der ét point, og det samme er tilfældet, hvis man er mand.

Til slut tæller modellen antallet af point sammen, og det giver en score, der kan benyttes prognostisk.

Mere moderne modeller er kontinuerlige og tillægger for eksempel stigende alder stigende værdi.

»Vores resultater viser også, at de gamle modeller er noget mere upræcise i forhold til præcisionen i diagnosen, men det er som sådan ikke en overraskelse. Det havde vi faktisk vist før,« siger Rasmus Rask Kragh Jørgensen.

Kan spare data ved sjældne sygdomme

Ifølge Rasmus Rask Kragh Jørgensen kan tilgangen til at undersøge, hvor mange patienter der skal benyttes i træningsdatasæt ved hæmatologiske sygdomme overføres til andre og mere sjældne sygdomme, hvor forskere måske ikke har adgang til så mange patientdata, som forskere inden for Hodgkins lymfom har.

Når patientpopulationen er mindre, er det endnu vigtigere at udnytte data maksimalt og blandt andet ikke bruge for mange data til at træne en model, men hellere gemme dem til valideringen af modellen.

»Med 200 til 250 patienter i træningsdatasættet kan man komme videre, og så har man et større valideringssæt. Derefter kan man validere sin model på eksterne data fra for eksempel et andet land,« siger Rasmus Rask Kragh Jørgensen.