Potentielt behandlingsændrende forskning præsenteret på EHA

Mange forskere har en forkærlighed for at afsløre resultatet af deres forskning foran et stort publikum af deres kollegaer.

Sådan er det også med hæmatologerne, og på årets kongres for European Hematology Association (EHA) blev der på den store scene fremlagt potentielt set behandlingsændrende resultater inden for blandt andet behandling af polycytæmia vera og akut myeloid leukæmi.

Her kommer en oversigt over nogle af de mest interessante nyheder fra EHA.

Spændende resultater med rusfertide ved AML

Først ud af starthullet kom læge og ph.d. Marina Kremyanskaya fra Icahn School of Medicine ved Mount Sinai i New York. Hun var kommet til EHA med resultatet af fase 3-studiet REVIVE med behandling af personer med polycytæmia vera med lægemidlet rusfertide.

Forsøgsdeltagerne, som led under behov for hyppige åreladninger, blev randomiseret til behandling med rusfertide eller placebo i 29 uger.

Rusfertide er designet til at skabe kontrol med hæmatokritniveauerne i blodet ved at efterligne effekten af hepcidin.

Resultatet af studiet viste, at en større del af de patienter, som i forsøget blev behandlet med rusfertide, ikke havde behov for åreladning allerede efter 12 uger.

69,2 pct. af patienterne i behandling med rusfertide havde efter 12 uger ikke behov for åreladning, mens det samme kun gjaldt 18,5 pct. af patienterne i kontrolgruppen.

Der var kun få bivirkninger forbundet med behandlingen, hvor 83 pct. af alle bivirkninger var milde i grad 1 eller 2. Der var i forsøget ingen alvorlige bivirkninger i grad 4 eller 5.

»Rusfertide viste en favorabel profil på flere patientrapporterede udfald, herunder træthed, koncentrationsproblemer, inaktivitet og kløe i huden. Det var specielt gældende for patienter med alvorlige symptomer ved baseline,« fortalte Marina Kremyanskaya fra scenen i Frankfurt.

Hun fortalte yderligere, at forskerne nu følger patienterne i op til to år for at se, hvordan behandlingseffekten adskiller sig fra placebo på den lange bane.

Ziftomenib ved akut myeloid leukæmi

Der blev på den store scene også præsenteret resultater fra fase 1/2-studiet KOMET med ziftomenib til allerede tungt behandlede patienter med tilbagevendt eller behandlingsgenstridig akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation.

EHA 2023:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EHA her.

Ziftomenib er en menin-hæmmer, der forsøger at gøre noget ved det problem, at der for nuværende ikke findes nogen godkendte behandlinger målrettet netop NPM1-mutationer.

Resultatet af studiet blev præsenteret af læge Amir Fathi fra Massachusetts General Hospital i Boston, og han kunne blandt andet fortælle, at behandlingen var veltålt for de fleste og kun ledte til forholdsvis milde bivirkninger.

På effektsiden opnåede 45 pct. af patienterne et respons ved behandling. En tredjedel af patienterne opnåede et komplet respons.

Amir Fathi kunne på scenen også fortælle, at én patient havde vist lovende respons på behandlingen, men var død af COVID-19.

Han fortalte også, at ziftomenib lige nu bliver undersøgt i andre forsøg i kombination med kemoterapi til patienter med forskellige mutationer ved akut myeloid leukæmi.

»Resistensmutationer opstår vilkårligt, og ziftomenib bibeholder aktiviteten mod almindelige menin-gatekeeper-mutationer,« sagde Amir Fathi.

Cevidoplenib ved kronisk immun trombocytopeni

Der var også nyt i forhold til behandling af kronisk immun trombocytopeni, der er en organsygdom med få behandlingsmuligheder.

Der kan dog være en ny behandling på vej, selvom resultaterne af et forsøg med nyre-tyrosin-kinase-hæmmeren cevidoplenib ikke ramte midt i i et fase 2-forsøg med lægemidlet.

I fase 2-forsøget blev patienter randomiseret til behandling med cevidoplenib eller placebo, og endemålet var en stigning i antallet af blodplader til over 30.000 celler pr. mikroliter.

Resultatet af studiet viste, at 63,6 pct. af patienterne i behandling med den store dosis cevidoplenib på 400 mg opnåede blodpladetal over 30.000 celler pr. mikroliter. Det samme gjaldt 46,2 pct. af patienter i behandling med den lave dosis på 200 mg. og 33,3 pct. af patienter i behandling med placebo.

Der var dog ingen statistisk signifikant forskel mellem tallene.

Det var dog blandt patienter, som opretholdt et højt niveau af blodpladetal på over 50.000 celler pr. mikroliter ved mindst fire ud af seks lægebesøg. Her havde 27,3 pct. af patienterne i behandling med den store dosis de høje blodpladetal. Det samme har 19,2 pct. af patienter i behandling med den lave dosis.

Ingen patienter i behandling med placebo opnåede dette endemål.

»Resultaterne af studiet understøtter behovet for yderligere kliniske studier med flere forsøgsdeltagere over en længere periode for at bekræfte holdbarheden af denne kliniske fordel,« fortalte en af forskerne bag studiet, læge og ph.d. Jun Ho Jang fra Samsung Medical Center i Seoul.