Luspatercept er effektivt og veltolereret til beta-thalassæmi

Den ikke-transfusionsafhængige form af beta-thalassæmi er karakteriseret ved mild til alvorlig kronisk anæmi og for meget jern i blodet. Patienter med sygdommen kan desuden opleve alvorlige skader på forskellige organsystemer og have reduceret livskvalitet.

Der er på nuværende tidspunktet ingen godkendte behandlinger til personer med ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi, men det kan være, at der snart kommer et på hylderne.

Luspatercept er et lægemiddel, der er godkendt til personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, og nu viser ny forskning, at lægemidlet også kan gøre noget for patienter med ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi.

EHA 2021:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EHA her.

»Den kliniske fordel, vi tidligere har set i patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, som oplevede relevant reduktion i behovet for transfusioner af røde blodceller, ser vi nu også i patienter med ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi som en meningsfuld forbedring af deres anæmi,« konkluderer forskerne, der er anført af professor Ali T. Taher fra American University of Beirut Medical Center i Libanon, i deres studie.

Forskningen er netop offentliggjort på den store kongres for European Hematology Association (EHA).

90 pct. forblev transfusionsfrie over 24 uger

I forskningen er 145 patienter med ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi randomiseret til at modtage enten luspatercept eller placebo.

Forsøget var et fase 2-studie, der var stablet på benene for at vurdere midlets sikkerhed og effektivitet, og alle patienter modtog sideløbende bedste understøttende behandling i 24 uger.

Resultatet af undersøgelsen viser, at luspatercept signifikant forbedrede anæmien sammenlignet med placebo.

Patienter i behandling med midlet fik øget deres hæmoglobintal, og næsten 90 pct. af patienterne forblev transfusionsfrie i samtlige 24 uger. Som konsekvens deraf rapporterede patienterne i behandlingsarmen også om større livskvalitet, hvilket indikerer reduktion i kliniske symptomer som træthed og følelse af at være svag.

Forbedringen i livskvalitet korrelerede med hæmoglobintallene, og vigtigt er det også, at der ikke blev rapporteret om flere bivirkninger, herunder blodpropper og betændelsen i blodårerne, i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrolgruppen. Det peger på, at behandling med lusptercept både er effektiv og sikker til patientgruppen.

Kilde: European Hematology Association