Her er EHA 2023s største højdepunkter ifølge topforsker Carsten Niemann

Overlæge Carsten Niemann fra Afdeling for Blodsygdomme på Rigshospitalet havde som sædvanlig indfundet sig blandt de mange tusinder af læger og forskere, som hvert år finder frem til den årlige kongres for European Hematology Association (EHA).

Nogle gange skal Carsten Niemann selv fremlægge resultater fra sin forskning inden for behandling af kronisk lymfatisk leukæmi, men sådan var det ikke i år, hvor flere af de studier, han deltager i, blev fremlagt af samarbejdspartnere. I år stod programmet på møder og så selvfølgelig et kig på, hvad hans kollegaer præsenterede af store forskningsnyheder.

Dagens Medicin har taget en snak med Carsten Niemann om, hvad der i år fik ham til at spærre øjnene op.

Helt ny behandling mod polycytæmia vera

For det første kunne Carsten Niemann ikke lade være med at lægge mærke til de opsigtsvækkende resultater fra REVIVE-studiet med lægemiddelkandidaten rusfertide som behandling til personer med polycytæmia vera.

Den samme oplevelse havde flere af hans kollegaer, da resultaterne blev fremlagt på den store scene af læge og ph.d. Marina Kremyanskaya fra Icahn School of Medicine ved Mount Sinai i New York.

Rusfertide er et lægemiddel, der er designet til at skabe kontrol med hæmatokritværdierne hos personer med polycytæmia vera og behov for hyppige åreladninger.

Med de her data kan vi sige, at der ikke for nuværende er indikation for at behandle personer med højrisiko kronisk lymfatisk leukæmi tidligt med ibrutinib eller andre lægemidler

Carsten Niemann, overlæge, Rigshospitalet

I studiet blev patienter med sygdommen randomiseret til behandling med rusfertide eller placebo i 29 uger, men allerede efter 12 uger var der markant forskel mellem grupperne af patienter.

69,2 pct. af patienterne i behandling med rusfertide havde efter 23 uger ikke behov for åreladning, mens det samme kun gjaldt 18,5 pct. af patienterne i kontrolgruppen.

Der var kun få bivirkninger forbundet med behandlingen, hvor 83 pct. af alle bivirkninger var milde i grad 1 eller 2. Der var i forsøget ingen alvorlige bivirkninger i grad 4 eller 5.

»Det er tidlige data fra en ny behandling, men der ser ud til at være substans i det, og det kan i fremtiden være en lovende ekstra behandlingsmulighed til en patientgruppe,« siger Carsten Niemann.

CAR-T-celleterapi ved myelomatose

Carsten Niemann spidsede også ører, da der på kongressen blev fremlagt resultater fra to studier med CAR-T-celleterapi til patienter med myelomatose.

Der er tale om CARTITUDE-studierne 1 og 4.

I CARTITUDE-4 blev den BCMA-målrettede CAR-T-celleterapi ciltacabtagene autoleucel undersøgt som behandling til patienter med myelomatose efter behandlingssvigt med lenalidomid.

EHA 2023:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EHA her.

419 patienter med myelomatose, der tidligere var forsøgt behandlet med én til tre tidligere behandlinger, herunder altså behandling med lenalidomid, blev i studiet randomiseret til behandling med ciltacabtagene autoleucel eller standardbehandling med en kombination af bortezomib, pomalidomid og dexamethasone eller en kombination af daratumumab, pomalidomid og dexamethasone.

Resultatet af studiet viser, at patienter behandlet med ciltacabtagene autoleucel opnåede en overordnet responsrate på 85 pct. mod 67 pct. ved standardbehandling. De komplette responsrater var hhv. 73 pct. og 22 pct.

Andelen af patienter med minimal restsygdom var 61 pct. ved behandling med ciltacabtagene autoleucel og 16 pct. ved standardbehandling.

Ciltacabtagene autoleucel reducerede i studiet også risikoen for sygdomsprogression med 74 pct. Der var i studiet også tendenser til forbedret overlevelse.

De endelige resultater fra CARTITUDE-1 blev også fremlagt på kongressen, og de viste, at hos patienter med tilbagevendt eller behandlingsgenstridig myelomatose forlænger behandling med ciltacabtagene autoleucel markant den progressionsfrie overlevelse fra i omegnen af fire til fem måneder til mediant hele 34,9 måneder.

Efter 30 måneder havde 54,2 pct. af patienterne i behandling med ciltacabtagene autoleucel ikke oplevet sygdomsprogression. 62,9 pct. af patienterne i behandling med ciltacabtagene autoleucel var i live efter tre år, hvilket er markant i en patientgruppe med en normal forventet overlevelse på 12 måneder.

»Disse to studier gør, at vi formentlig kommer til at se, at CAR-T-celleterapi får en tydelig plads i behandlingen af myelomatose ved relaps. Det kommer formodentlig til at ændre ved behandlingslandskabet, og så kommer andelen af patienter, som kan komme i behandling med ciltacabtagene autoleucel, selvfølgelig an på, om lægemiddelproducenten og lægemiddelmyndighederne kan blive enige om, hvad behandlingen skal koste i de forskellige lande,« siger Carsten Niemann.

Ingen grund til ibrutinib ved asymptomatisk CLL

Slutteligt var Carsten Niemann fokuseret på de endelige resultater fra CLL12-studiet, hvori højrisikopatienter med asymptomatisk kronisk lymfatisk leukæmi blev randomiseret til tidlig behandling med ibrutinib eller ‘vent-og-se’.

Formålet med studiet var at finde ud af, om den tidlige behandling med ibrutinib forbedrer tiden til næste behandling, risikoen for infektioner eller risikoen for dødelige infektioner.

Der var dog ingen overlevelsesgevinst forbundet med den tidlige behandling med ibrutinib, hvilket også tidligere præsentationer fra CLL12 havde indikeret.

»Med de her data kan vi sige, at der ikke for nuværende er indikation for at behandle personer med højrisiko kronisk lymfatisk leukæmi tidligt med ibrutinib eller andre lægemidler, og det er frustrerende, fordi de netop er højrisiko patienter. Derfor har vi stadig ingen løsning på, hvad vi skal gøre for de her patienter, og selvom der er flere pågående forsøg, herunder danske forsøg, kommer der til at gå nogle år, før resultaterne af disse forsøg er klar, og at der måske kommer en bedre løsning end bare at vente,« siger Carsten Niemann.