Forskere kortlægger brugen af romiplostim til patienter med ITP i Norden

Danmark råder sammen med Sverige og Norge over verdens største kohorte af patienter med immun-trombocytopeni (ITP), der er en hæmatologisk sygdom, hvor patienterne præsenterer med blødninger og lavt blodpladetal.

EHA 2021:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EHA her.

Normalt behandles patientgruppen primært med binyrebarkhormon, men siden 2009 har det desuden været muligt at blive behandlet med det biologiske lægemiddel romiplostim, der er en af de nyere behandlinger ved ITP.

Nu har danske forskere lavet en opgørelse over, hvordan romiplostim er blevet benyttet i Norden i de seneste cirka ti år, og hvad behandlingen har gjort for patienterne.

vi ønskede at iværksætte et større studie med alle patienter med ITP i de tre lande for at kunne følge behandlingen med romiplostim i Norden

Christian Fynbo Christiansen, overlæge og klinisk lektor, Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet

»Der er lavet randomiserede forsøg, der har vist, at midlet har en effekt og ikke er forbundet med betydelige bivirkninger, men vi ønskede at iværksætte et større studie med alle patienter med ITP i de tre lande for at kunne følge behandlingen med romiplostim i Norden,« fortæller en af forskerne bag studiet, overlæge og klinisk lektor Christian Fynbo Christiansen fra Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet.

Christian Fynbo Christiansen har netop præsenteret sine resultater på den årlige kongres for European Hematology Association (EHA).

Karakteristik vigtig ved udvidet godkendelse af medicin

I Danmark, Norge og Sverige har omkring 6.000 personer fået stillet en diagnose med ITP. Af dem er 262 blevet behandlet med romiplostim, og det er dem, som Christian Fynbo Christiansen har lavet en kortlægning af i sit studie.

»Baggrunden for, at vi nu dykker ned i brugen af romiplostim til denne patientgruppe, er, at lægemidlet har fået udvidet sin godkendelse i år, så det kan bruges til behandling af refraktær ITP, også hvor sygdommen er diagnosticeret inden for de seneste 12 måneder. Nu må romiplostim godt benyttes tidligere, og så er det vigtigt at få kortlagt, hvad erfaringerne med lægemidlet er,« siger Christian Fynbo Christiansen.

I sin undersøgelse har forskeren blandt andet set på, hvad der adskiller patienter, som er startet tidligt i behandling, er startet i behandling på den mellemlange bane eller er startet i behandling mere end 12 måneder efter den første diagnose.

»Vi ville finde ud af, hvad der karakteriserer dem, hvilken dosis de får, og hvad der sker med deres blodpladetal,« siger Christian Fynbo Christiansen.

Opstart på romiplostim er ikke afhængig af varighed af ITP

Resultatet af undersøgelsen viser for det første, at der blandt de 262 patienter med ITP i behandling med romiplostim var 77 nydiagnosticerede, 41 med en diagnose inden for 3 til 12 måneder før behandling med romiplostim og 144 med kronisk ITP.

Resultatet viser også, at alle tre patientgrupper er behandlet med nogenlunde samme dosis, uanset om de er startet tidligt eller sent i behandling med romiplostim.

En konklusion kan være, at det ser ud til, at opstart på romiplostim ikke er afhængigt af varigheden af ITP, og om patienterne har haft det i 3, 6 eller 12 måneder, men snarere af patientkarakteristik

Christian Fynbo Christiansen, overlæge og klinisk lektor, Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet

Når forskerne kigger på blodtallene, viser de, at de er meget lave i alle patientgrupper, inden de starter i behandling med romiplostim, men at de stiger til ensartede niveauer i alle tre grupper og forbliver på et rimeligt niveau, selv efter patienterne stopper behandlingen.

»I gruppen af patienter er 178 stoppet med behandlingen igen. Man kan spekulere i, at dem, der starter tidligt med behandlingen, også kommer hurtigere ud af den igen,« siger Christian Fynbo Christiansen.

Forskeren uddyber, at studiet ikke er et, hvor man kan sætte to streger under et resultat, men at det er beskrivende.

»Men en konklusion kan være, at det ser ud til, at opstart på romiplostim ikke er afhængigt af varigheden af ITP, og om patienterne har haft det i 3, 6 eller 12 måneder, men snarere af patientkarakteristika. Det spændende her er, at vi har en stor nordisk kohorte med potentiel meget lang follow-up, og studiet er et eksempel på, hvad man kan bruge de nordiske registre til, når man kobler dem med journaldata og biologisk materiale for at monitorere sikkerheden af behandlinger. Det kan man ikke mange steder i verden,« siger Christian Fynbo Christiansen.