Flotte danske bidrag på EHA 2021

Så er den store kongres for European Hematology Association (EHA) lagt bag os, og det er tid til at gøre status over de danske bidrag til kongressen. De internationale højdepunkter kan du læse mere om her.

Danmark har i år været repræsenteret flot med flere interessante forskningsnyheder. Blandt andet resultater med et fase 3-forsøg med mitapivat som behandling til patienter med den sjældne blodsygdom pyruvatkinase mangel.

EHA 2021:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EHA her.

Resultatet af studiet var ganske overbevisende. Ni ud af de 27 patienter fik reduceret behovet for transfusioner til mindre end det halve. 22 pct. blev helt fri for transfusioner, og 11 pct. fik normale blodprocenter.

Resultatet af studiet kan muligvis bane vejen for, at behandlingen bliver gjort tilgængelig for patienter med sygdommen.

»Med de her data er jeg meget optimistisk på patienternes vegne. Resultaterne er et godt udgangspunkt for, at behandlingen også kan godkendes til brug uden for de kliniske studier,« fortæller overlæge og førsteforfatter på studiet Andreas Glenthøj fra Afdeling for Blodsygdomme ved Rigshospitalet.

Mulig ny behandling ved højrisiko MDS

Et andet dansk forsøg med behandling af patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS) med en kombination af atezolizumab og guadecitabine viste også lovende resultater.

Med de her data er jeg meget optimistisk på patienternes vegne. Resultaterne er et godt udgangspunkt for, at behandlingen også kan godkendes til brug uden for de kliniske studier

Andreas Glenthøj, overlæge, Afdeling for Blodsygdomme ved Rigshospitalet

Forsøget var i den tidlige kliniske fase, men alligevel viste det sig at kunne forlænge patienternes overlevelse til omkring det tredobbelte sammenlignet med den forventede levetid. Patienter med højrisiko MDS overlever sjældent mere end fem til seks mdr. efter diagnosen, men i det danske forsøg endte den mediane overlevelse på mere end 15 mdr.

»Der findes en gruppe patienter med tilbagefald af højrisiko MDS, som vi ikke er gode nok til at gøre noget for, fordi der ikke findes en godkendt behandling til patientgruppen. Men denne kombination af et demehtylerende stof og et immunpræparat ser dog ud til at kunne gøre noget for patienterne, og det bliver interessant at gå videre med at afdække mekanismerne bag den livsforlængende effekt,« fortæller en af forskerne bag studiet, professor og overlæge Kirsten Grønbæk fra Afdeling for Blodsygdomme på Rigshospitalet.

I samarbejde med professor Sine Hadrups gruppe på Danmarks Tekniske Universitet (DTU) er Kirsten Grønbæk netop nu i færd med at analysere videre på blodprøver fra forsøgsdeltagerne for at finde ud af, hvilke mekanismer der er i spil, og hvad immuncellerne genkender på MDS-cellerne, når man kombinerer atezolizumab og guadecitabine.

Mange med leukæmi kan med fordel behandles hjemme

Når det gælder behandling af patienter med leukæmi, viste et af de danske studier på EHA også, at behandling i hjemmet giver gode resultater, når patienter udstyres med en pumpe, der administrerer kemoterapien.

Forskningsresultatet viste blandt andet, at 2/3 af alle kemoterapiinfusionsdage i løbet af undersøgelsen blev givet i hjemmet, og at patienternes problemer under behandlingen ofte kunne klares over telefonen, så de ikke behøvede at komme ind på hospitalerne.

104 patienter har indgået i studiet, og kun 18 gange måtte patienterne komme ind på hospitalet, fordi der var problemer med pumperne, som de ikke selv kunne løse med hjælp over telefonen, eller fordi de fik det så dårligt, at de skulle tilses af en læge.

Vores resultater viser, at der for både patienter med primær og sekundær ITP er øget dødelighed sammenlignet med baggrundsbefolkningen. Perspektivet, ud fra et klinisk synspunkt, er derfor, at man måske skal bruge lidt mere fokus på denne patientgruppe på hospitalerne og især være opmærksomme på personer med sekundær ITP

Nikolaj Mannering, ph.d.-studerende, KI, Hæmatologi ved Syddansk Universitet

»Patienterne er ofte rigtig glade for denne form for behandling i hjemmet, fordi de kan være sammen med deres familie og være mere fysisk aktive i stedet for at skulle være indlagt, når de er i behandling med kemoterapi. Også ud fra et sundhedsøkonomisk perspektiv giver det rigtig god mening med hjemmebehandling med kemoterapi, fordi de reducerer antallet af omkostningsfulde indlæggelsesdage på hospitalerne og giver plads til dem, som har behovet,« forklarer en af forskerne bag det nye forskningsresultat, klinisk sygeplejespecialist og forsker Kristina Nørskov fra Afdeling for Blodsygdomme på Rigshospitalet.

Flere danske studier af patienter med ITP

På EHA har der også været flere danske registerstudier af patienter med immun trombocytopeni (ITP).

I det ene studie har ph.d.-studerende Nikolaj Mannering fra KI, Hæmatologi ved Syddansk Universitet, kortlagt overlevelsen for patienter med ITP i Danmark de seneste 35 år og sammenlignet patientgruppen med en kontrolgruppe af køns- og aldersmatchede danskere.

Resultatet af undersøgelsen viste, at personer med ITP har øget dødelighed sammenlignet med kontrolgruppen.

Ved primær ITP var overlevelsen gennemsnitligt 17,3 år efter diagnosetidspunktet mod 25,5 år for kontrolgruppen. Endnu værre så det ud for personer med sekundær ITP, hvor overlevelsen var helt nede på 12,3 år efter diagnosetidspunktet sammenlignet med 25,8 år for kontrolgruppen.

»Vores resultater viser, at der for både patienter med primær og sekundær ITP er øget dødelighed sammenlignet med baggrundsbefolkningen. Perspektivet, ud fra et klinisk synspunkt, er derfor, at man måske skal bruge lidt mere fokus på denne patientgruppe på hospitalerne og især være opmærksomme på personer med sekundær ITP, som måske skal undersøges lidt grundigere, når vi nu ved, at de dør tidligere end både den gennemsnitlige dansker og personer med primær ITP,« fortæller Nikolaj Mannering.

Kortlægning af patienter med ITP i behandling med romiplostim

I det andet danske studie med patienter med ITP har overlæge og klinisk lektor Christian Fynbo Christiansen fra Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet kortlagt, hvad der karakteriserer den del af patientgruppen, som er blevet behandlet med romiplostim.

262 personer er i Danmark, Norge og Sverige blevet behandlet med romiplostim de seneste 10 år, og undersøgelsen af patientgruppen viste blandt andet, at både nydiagnosticerede, kroniske patienter og patienter med en diagnose seks til 12 mdr. forinden er blevet behandlet med nogenlunde samme dosis, uanset om de er startet tidligt eller sent i behandling med romiplostim.

En konklusion kan være, at det ser ud til, at opstart på romiplostim ikke er afhængig af varigheden af ITP, og om patienterne har haft det i tre, seks eller 12 mdr., men snarere af patientkarakteristika

Christian Fynbo Christiansen, overlæge og klinisk lektor, Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet

»En konklusion kan være, at det ser ud til, at opstart på romiplostim ikke er afhængig af varigheden af ITP, og om patienterne har haft det i tre, seks eller 12 mdr., men snarere af patientkarakteristika. Det spændende her er, at vi har en stor nordisk kohorte med potentiel meget lang follow-up, og studiet er et eksempel på, hvad man kan bruge de nordiske registre til, når man kobler dem med journaldata og biologisk materiale for at monitorere sikkerheden af behandlinger. Det kan man ikke mange steder i verden,« siger Christian Fynbo Christiansen

Knoglemarvstransplantation øger overlevelse ved ALL

Der er til sidst, men ikke mindst, også dansk nyt inden for allogen knoglemarvstransplantation for akut lymfoblastisk leukæmi.

I Danmark har knoglemarvstransplantation været en mulighed for denne patientgruppe siden 1980, og nu viser ny dansk forskning, at patienternes overlevelse efter behandlingen er blevet bedre over de seneste 20 år.

Den forventede toårige overlevelse er gået fra cirka 49 pct. i år 2000 til cirka 77 pct. i år 2019. Yderligere analyse af overlevelsen viste også, at forbedringen primært skyldes, at en øget andel af patienterne bliver langtidsoverlevere efter transplantationen.

»Fordi flere patienter kan kureres af kemoterapien alene, er det primært kun højrisikopatienter, der er blevet knoglemarvstransplanteret i de senere år. Og i 2012 indførtes en mere skånsom form for transplantation, så ældre patienter og patienter med andre organsygdomme også kan behandles. Men selv om flere højrisikopatienter og ældre patienter er blevet behandlet, har det altså ikke haft en negativ effekt på overlevelsen. Vi mener, dette afspejler en forbedring af behandlingen både op til og under transplantationen,« siger en af forskerne bag det nye studie, læge og ph.d.-studerende Lars Klingen Gjærde fra Afdeling for Blodsygdomme på Rigshospitalet.