Avapritinib forbedrer både symptomer og livskvalitet ved systemisk mastocytose

16. juni 2021 godkendte den amerikanske sundhedsmyndighed FDA Avapritinib som behandling til voksne patienter med flere former for fremskreden systemisk mastocytose. Nu viser resultater fra fase 2-forsøget PATHFINDER, hvorfor behandlingen blev godkendt.

EAACI 2021:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EAACI her.

Forskningsresultatet, som forleden blev fremlagt på den årlige kongres for European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), viser blandt andet, at Avapritinib både forbedrer symptomerne på systemisk mastocytose samt livskvaliteten hos patienter med den sjældne sygdom.

»Hos langt størstedelen af patienter med systemisk mastocytose er mutationer i KIT D816V årsagen til, at mastceller infiltrerer forskellige organer, hvilket resulterer i både hud-, tarm-, neurokognitive- og systemiske symptomer, der har alvorlige konsekvenser for patienternes livskvalitet. Disse data understreger den klinisk meningsfulde fordel, som Avapritinib kan tilbyde patienter i forhold til sygdomsbyrde, symptomer, daglig funktionalitet og livskvalitet ved fremskreden systemisk mastocytose,« fortæller en af forskerne bag studiet, læge og professor Marcus Maurer fra Charité i Berlin.

»Ved at ramme den primære genetiske driver for systemisk mastocytose har Avapritinib et signifikant potentiale i forhold til behandling af patienter med denne livstruende sygdom.«

Gode resultater hos de fleste patienter

Avapritinib er en selektiv hæmmer af KIT D816V, der er den underliggende mutation hos 95 pct. af patienter med systemisk mastocytose.

I PATHFINDER-studiet blev patienter med sygdommen behandlet med det på daværende tidspunkt eksperimentelle lægemiddel. Resultaterne taler for sig selv:

• 78 pct. af patienterne oplevede forbedring i alvorsgraden af symptomer fra baseline.

• Livskvaliteten blev forbedret hos langt størstedelen af patienterne allerede efter otte uger og vedblev forbedret i de 40 uger, som det kliniske forsøg varede.

• Blandt patienter med alvorlige eller meget alvorlige symptomer på systemisk mastocytose fik 71 pct. forbedret deres symptomer til minimale eller fraværende.

• Forbedring af symptomer blev observeret på tværs af hud, tarme og generel træthed.

• 90 pct. af forsøgsdeltagerne fik reduceret arealet af berørt hud, og 100 pct. oplevede forbedring i farven på den berørte hud.

• Avapritinib var generelt veltolereret, og kun få patienter oplevede alvorlige bivirkninger. Cytopeni var den mest almindelige alvorlige bivirkning. 11 pct. oplevede derudover alvorlige kognitive bivirkninger, mens 1,6 pct. oplevede blødninger i kraniet.

• Fem pct. af patienterne stoppede behandlingen med Avapritinib på grund af bivirkninger.