Atopisk eksem og arvelig angioødem stjal overskrifterne på stor allergikongres

Data fra den virkelige verden viser, at behandling med berotralstat ikke bare forbedrer symptomerne hos patienter med arvelig angioødem med nedsatte C1-hæmmer-niveauer og nedsat funktion, men også hos dem med normale niveauer og normal funktion.

Resultatet er præsenteret på den årlige kongres for European Academy of Allergy & Clinical Immunology (EAACI).

I studiet havde forskerne undersøgt udfaldet af behandling med berotralstat hos seks patienter med arvelig angioødem og normale C1-hæmmer-niveauer og normal funktion.

Data var fra patienter, der havde modtaget behandlingen i den virkelige verden og ikke som en del af et klinisk forsøg.

Alle patienterne havde tidligere været i behandling med en anden profylakse, mens én forblev i behandling med anden profylakse efter påbegyndt behandling med berotralstat.

Efter seks mdr. i behandling med berotralstat havde de fem patienter, der var stoppet i anden profylakse, opnået en reduktion i antallet af anfald relateret til arvelig angioødem på mellem 75 og 100 pct.

EAACI 2024:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EAACI her.

Den ene patient, som samtidig med behandlingen med berotralstat var i behandling med tranexamsyre, opnåede en reduktion på 29 pct. i antallet af månedlige anfald.

»Diagnosen af patienter med arvelig angioødem med normale C1-hæmmer-niveauer er kompliceret og ofte forsinket på grund af manglen på en let målbar biokemisk markør. Denne undersøgelse giver klinisk relevant evidens for, at berotralstat også kan reducere hyppigheden og varigheden af episoder i den C1-normale population,« fortæller den ledende forsker bag studiet, læge Isabelle Boccon-Gibod fra Grenoble Alps University Hospital, Frankrig, i en pressemeddelelse.

Behov for profylaktiske behandlinger til patienter med arvelig angioødem

Et andet studie på EAACI understregede behovet for gode profylaktiske behandlinger til patienter med arvelig angioødem.

I studiet havde forskere indsamlet data fra en række tidligere studier af effekten af profylaktisk behandling med svækkede androgener til patienter med arvelig angioødem.

Data fra 108 studier, herunder 43 observationelle studier og 24 reviews, fra perioden fra 1980 til 2023 blev inkluderet i undersøgelsen.

Resultatet af dataindsamlingen fra de mange studier peger i retning af, at behandling med svækkede androgener ikke er optimalt for patienter med arvelig angioødem.

Blandt andet fandt forskerne øget risiko for overvægt, uregelmæssig menstruation, akne, leverskade, leverkræft, muskelsmerter og virilisering.

Både læger og patienter var i studierne også bekymrede for brugen af svækkede androgener og behandlingens tolerabilitet, bivirkninger og effekter over tid.

Fra 2010 til 2019 steg andelen af læger, der var modvillige i forhold til at udskrive recepter på svækkede androgener til deres patienter med arvelig angioødem, fra 18 pct. til 60 pct.

Det skete samtidig med godkendelsen af de første nyere langtidsprofylaktiske behandlinger.

»Dette studie præsenterer den seneste og største mængde dokumentation for, at profylaktisk behandling med svækkede androgener til patienter med arvelig angioødem er forbundet med kortsigtede bivirkninger og alvorlige langsigtede risici, der omfatter øgede kardiovaskulære hændelser, leverskader og kræft. De udbredte og omfattende bivirkninger, der er forbundet med brug af svækkede androgener til patienter med arvelig angioødem, understreger, at sikrere og mere tolerable behandlingsmuligheder bør foretrækkes og gøres tilgængelige som profylakse,« fortæller en af forskerne bag studiet, professor Marcus Maurer fra Universitätsmedizin Berlin og Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology, Tyskland, i en pressemeddelelse.

Gode resultater med mulig ny behandling til personer med atopisk eksem

En helt tredje præsentation på EAACI omhandlede langtidseffekt og -sikkerhedsdata ved brugen af stapokibart-infektioner til voksne med moderat til alvorlig atopisk eksem.

Resultaterne er fra et fase 3-forsøg med behandlingen.

476 patienter indgik i studiet og blev randomiseret til enten stapokibart eller placebo i 16 uger.

Efter de 16 uger blev alle patienter sat i behandling med stapokibart.

Efter 52 uger havde 92,5 pct. af de patienter, der havde været i behandlingen i hele perioden, opnået EASI-75, der er et mål for symptomforbedring i huden.

For patienter, der indledningsvist startede på en placebobehandling, men skiftede over til stapokibart, lød tallet på 88,7 pct.

En IGA-score på nul eller én med en forbedring på mere end to point blev opnået af hhv. 67,3 og 64,2 pct. af patienterne.

På PP-BRS-indekset, der er et kløeindeks for ugentlig kløe, opnåede hhv. 67,3 pct. og 60,5 pct. en reduktion på mindst fire point.

Data fra studiet viser også, at behandlingen med stapokibart blev ved med at forbedre symptomerne på atopisk eksem over tid, og at behandlingen også forbedrede livskvaliteten.

Blot én patient oplevede relaps på behandlingen, og der blev ikke identificeret nogen sikkerhedssignaler.