Topresultater fra ASH har potentialet til at ændre flere standardbehandlinger inden for hæmatologi

American Society of Hematology (ASH) afholder hvert år verdens største hæmatologiske kongres, og sådan var det også i år, hvor et enormt kongrescenter i San Diego lagde rum og gulv til et fire dage langt arrangement for flere tusinde forskere og læger fra hele verden.

Blandt de mange kongresdeltagere var også Dagens Medicins reporter, der havde travlt med at dække alle årets største nyheder. Her kommer et udpluk af topnyhederne fra årets store amerikanske hæmatologi-kongres.

1. Kostfibre forbedrer udfaldet ved hæmatologisk sygdom

Til ASH i år var der for det første et stort fokus på, hvad sund kost kan gøre for patienter med hæmatologiske sygdomme.

I den henseende viste et studie blandt andet, at kostfibre kan forbedre udfaldet ved stamcelletransplantation.

Læs hele dækningen af ASH 2024 her.

I studiet havde forskere analyseret kosten hos 173 patienter i forbindelse med stamcelletransplantation og specifikt kigget til indtaget af kostfibre i perioden fra 10 dage før proceduren til 30 dage efter.

Forskningen viste, at patienter med det højeste indtag af kostfibre fik en bred mikrobiel diversitet i tarmene og samtidig bedre overlevelse og reduceret risiko for graft-versus-host sygdom (GVHD) i den nederste del af tarmkanalen.

Et andet studie til ASH viste, at kostfibre kan sænke sygdomsprogressionen ved myelomatose.

I NUTRIVENTION-studiet indgik 20 patienter med de tidligste tegn på myelomatose, og de fik i regi af studiet lagt en kostplan med et højt indhold af kostfibre.

Forsøget viste, at omlægningen af kost førte en masse positivt med sig, men mest interessant var det, at personer med progressiv myelomatose fik stabiliseret deres sygdom ved interventionen.

»Selvom det kun skete i to tilfælde, er det efter vores bedste overbevisning første gang, at nogen viser, at en kostintervention kan ændre på sygdomsbanen hos patienter med myelomatose,« sagde læge Urvi A. Shah fra Memorial Sloan Kettering Cancer Center i New York til den fremmødte presse.

2. GLP-1-medicin reducerer risikoen for blodpropper

Et tredje studie til ASH viste, at behandling af svær overvægt/diabetes med en GLP-1-receptoragonist også ser ud til at reducere risikoen for venøse tromboembolier.

I studiet havde forskere fra Harvard Medical School i Boston undersøgt tilfælde af venøse tromboembolier hos 558.128 personer med diabetes.

Dette er et banebrydende resultat, som vi alle er utroligt begejstrede for

Rachel Rau, forsker og lektor, University of Washington

I løbet af det første år, efter at patienterne havde fået ordineret deres diabetesmedicin, var forekomsten af venøse tromboembolier pr. 1.000 patientår 6,5 for dem, der fik ordineret en GLP-1-receptoragonist, og 7,9 for dem, der fik ordineret en DPP4-hæmmmer.

Det svarer til 20 pct. reduktion i risiko for venøs tromboemboli blandt personer i behandling med GLP-1-receptoragonister.

»Vi har gennem flere år set en stigende kurve i udviklingen af venøse tromboembolier. Måske kan GLP-1-receptoragonister være med til at få kurven til at knække. Hvis man er læge og skal behandle en person med diabetes, der samtidig har forøget risiko for udvikling af venøse tromboembolier, antyder disse data, at der kan være en fordel i at vælge en GLP-1-receptoragonist i behandlingen,« fortalte lektor Rushad Patell fra Harvard Medical School til en pressebriefing.

3. Børn i fokus

Hvis vi hopper videre til nye behandlinger til børn med blodsygdomme, sprang især to studier i øjnene.

Det ene omhandlede tillæg af blinatumomab til standard kemoterapi til børn med B-celle akut lymfoblastisk leukæmi (B-ALL).

I studiet deltog 1.440 børn i alderen ét til 10 år med B-ALL, og de blev randomiseret til standard kemoterapi eller kemoterapi plus tillæg af blinatumomab.

Tre år efter randomisering var 96 pct. af de deltagere, der fik blinatumomab, i live uden at have oplevet tilbagefald af kræft sammenlignet med 87,9 pct. blandt dem, der fik kemoterapi alene.

»Dette er et banebrydende resultat, som vi alle er utroligt begejstrede for,« fortalte en af forskerne bag studiet, lektor Rachel Rau fra Seattle Children’s Hospital og University of Washington, Seattle, på et pressemøde til ASH.

4. Behandling virker også til børn med ITP

Det andet resultat omhandlede børn med nydiagnosticeret immuntrombocytopeni (ITP).

De blev i studiet forsøgt behandlet med eltrombopag, der allerede er godkendt til behandling af voksne med ITP.

Eltrombopag fungerer ved at stimulere knoglemarven til at øge produktionen af blodplader.

188 børn med ITP diagnosticeret inden for de forgangne tre mdr. deltog i studiet, hvor de blev randomiseret 2:1 til behandling med eltrombopag eller standardbehandling med kortikosteroid, intravenøs immunoglobulin eller anti D-globulin.

Studiets primære endepunkt var tre til fire målinger med blodpladetal over 50×10^9/L i løbet af uge seks til 12 efter behandlingsopstart uden yderligere behandling.

Det endepunkt mødte 63 pct. af børnene i behandling med eltrombopag og 35 pct. af børnene i standardbehandlingen.

Forskellen var så stor, at forskerne stoppede forsøget før tid.

»Eltrombopag kan helt sikkert føjes til de medicinvalg, som hæmatologer overvejer, når de træffer behandlingsbeslutninger sammen med familierne, og det er en mulighed, der potentielt kan hæve blodpladerne i en mere vedvarende periode hos børn med ITP i den nydiagnosticerede periode, som er en af de sværeste perioder for patienterne med hensyn til sygdommens indvirkning på blødningssymptomer og livskvalitet,« fortalte en af forskerne bag studiet, professor Kristin A. Shimano fra University of California, San Francisco Benioff Children’s Hospital, til pressen.

5. Forbedring i førstelinjebehandlingen af CLL

Fra børnene går vi videre til de voksne, og til at starte med skal det handle om kronisk lymfatisk leukæmi (CLL).

For det første viste AMPLIFY-studiet, at blandt ikke-tidligere behandlede patienter med CLL forbedrede behandlingen med acalabrutinib plus venetoclax overlevelsen og ledte samtidig til færre bivirkninger.

Vi bliver dog nødt til at behandle flere patienter, følge dem i længere tid og gennemføre randomiserede undersøgelser for at validere disse resultater

Alexey Danilov, professor, City of Hope National Medical Center

I studiet blev 867 patienter med ubehandlet CLL randomiseret til behandling med acalabrutinib plus venetoclax, acalabrutinib plus venetoclax plus obinutuzumab eller deres læges valg mellem standardbehandlingerne med fludarabine, cyclofosfamid og rituximab eller bendamustine plus rituximab.

Efter 41 måneders opfølgning havde 76,8 pct. af patienter i behandling med acalabrutinib plus venetoclax og 83,1 pct. af patienter i behandling med acalabrutinib plus venetoclax plus obinutuzumab ikke haft sygdomsprogression mod blot 66,5 pct. af patienter, der havde modtaget standardbehandling.

Forskningsresultatet blev fremlagt af professor Jennifer R. Brown fra CLL Center ved Dana-Farber Cancer Institute og Harvard Medical School, Boston.

6. Epcoritamab imponerer ved CLL

I et andet studie (EPCORE CLL-1) blev der fremvist data fra forsøg med epcoritamab som monoterapi til patienter med tilbagefald til CLL.

Forsøgsdeltagerne havde forud for deltagelse i EPCORE CLL-1 modtaget mindst to tidligere behandlinger, herunder behandling med en BTK-hæmmer.

Efter mediant 22,8 måneders opfølgning var den overordnede responsrate 61 pct. Blandt de patienter, der responderede på behandlingen, opnåede 39 pct. et komplet respons.

Mediantiden til sygdomsprogression for hele gruppen af patienter var 12,8 mdr.

Efter 15 måneders opfølgning var 65 pct. af patienterne stadig i live, og blandt 12 patienter, der blev undersøgt for MRD-status, havde 75 pct. ikke-detektérbar MRD.

»Responsraten er meget imponerende for et enkelt lægemiddel, især i betragtning af at de fleste patienter allerede var blevet behandlet med både BTK- og BCL2-hæmmere uden succes og havde sygdomstræk, der vanskeliggjorde behandlingen. Vi bliver dog nødt til at behandle flere patienter, følge dem i længere tid og gennemføre randomiserede undersøgelser for at validere disse resultater,« fortalte en af forskerne bag studiet, professor Alexey Danilov fra City of Hope National Medical Center, California, til presseopbuddet.

7. Epcoritamab imponerer igen

Mens vi er ved epcoritamab, så havde forskere også undersøgt potentialet i lægemidlet som monoterapi og i kombinationsbehandling til patienter med storcellet B-cellelymfom (LBCL) eller diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL).

Her er der tale om EPCORE NHL-1- og EPCORE NHL-2-studierne.

I EPCORE NHL-2 blev patienter med ubehandlet højrisiko DLBCL behandlet med en kombination af epcoritamab og R-CHOP.

Det resultat viste en responsrate på 100 pct. og komplet responsrate på 87 pct., mens 83 pct. af patienterne stadig var i remission efter to år.

I EPCORE NHL-1 blev patienter med relaps eller refraktær LBCL behandlet med epcoritamab som monoterapi efter mindst to tidligere behandlingslinjer.

Her opnåede 41 pct. et komplet respons, og blandt lidt over halvdelen varede det ved i mediant 36,1 mdr.

8. Mulig ny standardbehandling til follikulært lymfom

Det, der til ASH blev præsenteret som late breaking, trak naturligvis også store overskrifter.

Denne behandling repræsenterer en potentiel ny standardbehandling for patienter med tilbagefald eller refraktært follikulært lymfom

Laurie H. Sehn, klinisk professor, University of British Columbia

Her skal man måske især lægge mærke til et studie, hvor patienter med relaps eller refraktær follikulært lymfom modtog tillæg af immunterapien tafasitamab til standardbehandlingen med lenalidomid plus rituximab.

I studiet (inMIND) deltog 548 patienter med relaps eller refraktær follikulært lymfom fra 28 lande.

Alle patienter modtog i studiet lenalidomid plus rituximab, og de blev derefter randomiseret til yderligere at modtage tafasitamab i behandlingen.

Efter en medianopfølgning på 14,1 måneder var den mediane progressionsfrie overlevelse for patienter i tafasitamab-gruppen 22,4 måneder sammenlignet med 13,9 måneder i placebogruppen. Det svarer til en forbedring i den progressionsfrie overlevelse på hele 57 pct.

Blandt de patienter, der fik tafasitamab, responderede 83,5 pct. på behandlingen sammenlignet med 72,4 pct. af dem, der fik placebo.

I tafasitamab-gruppen viste 49,4 pct. ingen tegn på kræft ved en PET-scanning sammenlignet med 39,8 pct. af patienterne i placebogruppen.

»Denne behandling repræsenterer en potentiel ny standardbehandling for patienter med tilbagefald eller refraktært follikulært lymfom. Der er dog først behov for længere opfølgning for at se, om effekten på den progressionsfri overlevelse så også kan oversættes til en bedre overlevelse,« fortalte klinisk professor Laurie H. Sehn ved BC Cancer Centre for Lymphoid Cancer og University of British Columbia i Vancouver, Canada, i presseseancen for late breaking abstracts til ASH.