Nyt lægemiddel til behandling af ITP blev vist flot frem på årets store hæmatologikongres

Skal man finde fremtidens behandlinger til patienter med immuntrombocytopeni (ITP), er den årlige kongres for American Society of Hematology (ASH) et godt sted at lede.

Sådan var det også i år, hvor kongressen blev afholdt d. 9 til d. 12. december i San Diego.

Generelt var der mange interessante forskningsnyheder inden for ITP og behandling af ITP, men specielt én nyhed trak flere overskrifter end andre.

Denne nyhed omhandlede data fra et fase 3-forsøg med det eksperimentelle lægemiddel efgartigimod som behandling til patienter med ITP.

Resultaterne var lovende, og ifølge en af de forskere, som stod for præsentationen af data fra det såkaldte ADVANCE IV-studiet, kan behandlingen med efgartigimod komme til at fylde et tomrum i markedet.

»For nuværende er vores behandlinger til patienter med ITP associeret til forsinket respons, bivirkninger, utilfredsstillende effekt, effekt i begrænset periode og begrænset effekt på livskvalitet. Der er et stort behov for at se på måder at forbedre alle disse issues,« fortalte læge Catherine M. Broome fra Georgetown University Medical Center, Washington, da hun stod på talerstolen og fortalte om de nye data.

Studiet blev i sidste måned publiceret i The Lancet.

Hæmmer immunforsvarets angreb på blodplader

I studiet blev 131 patienter med kronisk eller vedvarende primær ITP randomiseret 2:1 til behandling med efgartigimod eller placebo i 26 uger.

Selvom størstedelen af patienterne får et respons tidligt i behandlingsperioden, ser vi også, at nogle patienter stadig har mulighed for at respondere efter lang tid i behandling

Catherine M. Broome, læge, hæGeorgetown University Medical Center, Washington

ITP er en autoimmun sygdom, hvor immunforsvaret angriber blodpladerne i blodet, hvilket leder til trombocytopeni, blødninger og andre symptomer.

Efgartigimod er et nyudviklet humant IgG1 Fc-fragment, der binder til den neonatale Fc-receptor og derved reducerer koncentrationen af IgG i blodet, herunder niveauerne af autoantistoffer, der kan angribe blodpladerne.

Sigtet med studiet var at verificere effekten og sikkerheden hos en større gruppe patienter med ITP.

I de første tre uger af forsøgsperioden modtog forsøgsdeltagerne en forudbestemt dosis efgartigimod (10 mg/kg) eller placebo, hvorefter de skiftede behandling til ugentlig behandling eller behandling hver anden uge med doser, der blev bestemt ud fra blodprøvemålinger af deres blodpladetal.

Efter 16 uger modtog forsøgsdeltagerne igen en bestemt dosis i resten af forsøgsperioden, og den dosis blev bestemt ud fra erfaringerne i de fire måneder forinden.

Efter studiet havde forsøgsdeltagerne mulighed for at fortsætte i behandlingen i op til ét år.

Ved baseline var den gennemsnitlige alder blandt forsøgsdeltagerne 49 år, og 54 pct. var kvinder. Forsøgsdeltagerne havde levet med ITP i mediant 10 år.

Majoriteten af forsøgsdeltagerne havde kronisk ITP, og 66 pct. havde allerede været igennem mindst tre tidligere behandlinger for sygdommen. 50 pct. af forsøgsdeltagerne var i samtidig behandling med et andet lægemiddel under forsøget.

Endepunktet i studiet var andelen af forsøgsdeltagere, der opnåede vedvarende blodpladetal over 50×109 celler/L i mindst fire ud af de seneste seks uger.

Solide resultater

Resultatet af studiet viser, at markant flere forsøgsdeltagere i behandling med efgartigimod mødte det primære endepunkt sammenlignet med forsøgsdeltagere i kontrolgruppen.

38,4 pct. af forsøgsdeltagere i behandling med efgartigimod opnåede allerede efter syv dage blodpladetal på over 30×109 celler/L mod 11,1 pct. i placebogruppen.

Effekten var også vedvarende, idet 31,8 pct. af forsøgsdeltagere i behandling med efgartigimod opretholdt et blodpladetal over 50×109 celler/L ved mindst to på hinanden følgende blodplademålinger ved dag 42 sammenlignet med kun 2,2 pct. i placebogruppen.

22,5 pct. mod 2,2 pct. af forsøgsdeltagerne opnåede blodpladetal på over 100×109 celler/L ved dag 42.

Signifikant flere forsøgsdeltagere i behandling med efgartigimod opnåede også mere end en fordobling i blodpladetallet sammenlignet med i placebogruppen. Det samme gjaldt andelen af forsøgsdeltagere, der ikke havde to separate blødninger med mere end én uge mellem hver.

Antallet af uger med sygdomskontrol var også højere i behandlingsgruppen sammenlignet med i placebogruppen (6,1 uger mod 1,5 uger).

Fra uge seks fortsatte forsøgsdeltagerne i behandling med efgartigimod med at have bedre tal end forsøgsdeltagerne i kontrolgruppen.

Andelen af forsøgsdeltagere i behandling med efgartigimod, som havde to blodplademålinger på over 50×109 celler/L, steg over tid fra 31,8 pct. efter seks uger til 44,0 pct. efter 12 uger, 53,5 pct. efter 18 uger og 53,3 pct. efter 24 uger.

Andelen af forsøgsdeltagere i behandling med efgartigimod, der ikke oplevede blødninger, steg også fra 66 pct. i uge seks til 75,5 pct. efter 12 uger, 79,6 efter 18 uger og 79,6 pct. efter 24 uger.

Ifølge Catherine M. Broome er resultaterne overbevisende.

»Selvom størstedelen af patienterne får et respons tidligt i behandlingsperioden, ser vi også, at nogle patienter stadig har mulighed for at respondere efter lang tid i behandling,« sagde hun til tilhørerne på kongressen.

17,4 pct. af forsøgsdeltagerne i behandlingsarmen af studiet oplevede en medicinsk hændelse mod 22,2 pct. i placebogruppen. De mest almindelige bivirkninger ved behandling med efgartigimod var blod i urinen og hovedpine. Der var dog ikke flere af denne type bivirkninger i behandlingsarmen sammenlignet med i placeboarmen.