Nye behandlinger viser lovende resultater hos børn med blodsygdomme

Tillæg af blinatumomab til standard kemoterapi til børn med B-celle akut lymfoblastisk leukæmi (B-ALL) virker bedre end kemoterapi alene.

Det viser resultater fra AALL1731-studiet, der netop er præsenteret resultater fra på den årlig kongres for American Society of Hematology (ASH).

Blinatumomab er et monoklonalt antistof, der virker ved at bringe sunde immunceller i nærheden af leukæmiceller, hvilket får immunsystemet til at angribe og dræbe kræftcellerne. Denne virkningsmekanisme gør det til en mere målrettet behandling end kemoterapi.

I studiet deltog 1.440 børn i alderen ét til 10 år med B-ALL, og de blev randomiseret til standard kemoterapi eller kemoterapi plus tillæg af blinatumomab.

Læs hele dækningen af ASH 2024her.

Tre år efter randomiseringen var 96 pct. af de deltagere, der fik blinatumomab, i live uden at have oplevet tilbagefald af kræft sammenlignet med 87,9 pct. blandt dem, der fik kemoterapi alene.

Den bedre effekt af tillæg af blinatumomab var konsekvent i en række forskellige patientundergrupper, herunder dem med gennemsnitlig versus højere risiko for kræft, dem med forskellige former for tumorgenetik og mellem børn med forskellige køn og etniske baggrunde.

»Det er næsten, som om vi har taget alle de historisk kendte prognostiske faktorer og til en vis grad neutraliseret dem med blinatumomab,« fortalte en af forskerne bag studiet, lektor Rachel Rau fra Seattle Children’s Hospital og University of Washington, Seattle, på et pressemøde til ASH.

Imponerende resultater

Kigger vi lidt dybere i resultaterne, viser de, hvorfor Rachel Rau er så begejstret for at tillægge blinatumomab til behandlingen med kemoterapi til børn med B-ALL.

Børn med B-ALL med gennemsnitlig risiko oplevede en treårig sygdomsfri overlevelse på 97,5 pct. for dem, der tog blinatumomab, og 90,2 pct. for dem, der tog kemoterapi alene.

Blandt dem med højrisiko B-ALL var disse rater 94,1 pct. for børn, der fik blinatumomab, og 84,8 pct. for dem, der fik kemoterapi alene.

Forskerne bag studiet mener, at blinatumomab bør være en ny standardbehandling i første linje sammen med kemoterapi til alle børn med B-ALL, undtagen dem med den mest gunstige risikoprofil.

Det vil i så fald gælde cirka to tredjedele af børn med B-ALL.

Bivirkningerne ved blinatumomab var i studiet generelt mildere og langt mindre almindelige end ved kemoterapi med meget lave frekvenser af CRS og anfald, hvilke er blinatumomabs mest alvorlige kendte bivirkninger.

»Dette er et banebrydende resultat, som vi alle er utroligt begejstrede for, men det er ikke godt for familierne, hvis de ikke kan få adgang til interventionen. Det påhviler os ikke bare at anerkende og fejre disse resultater, men også at sørge for, at alle familier, der kan få gavn af disse resultater, rent faktisk gør det og ikke går glip af muligheden på grund af barrierer som omkostninger eller afstand,« sagde Rachel Rau.

Ny behandling til børn med ITP

I et andet af de interessante studier med børn med blodsygdom kunne forskere vise, at behandling med eltrombopag er bedre end standardbehandling til børn med nydiagnosticeret immun trombocytopeni (ITP).

Eltrombopag kan helt sikkert føjes til de medicinvalg, som hæmatologer overvejer, når de træffer behandlingsbeslutninger sammen med familierne, og det er en mulighed, der potentielt kan hæve blodpladerne i en mere vedvarende periode hos børn med ITP

Kristin A. Shimano, professor, University of California

ITP er en autoimmun sygdom, der påvirker blodpladerne, hvilket kan forårsage blå mærker og ukontrollerede blødninger og gøre selv mindre skrammer og fald potentielt set farlige.

Hos børn udløses ITP ofte af en virusinfektion og forsvinder ofte af sig selv, men tilstanden kan også blive kronisk.

Der findes flere lægemidler til at øge antallet af blodplader hos børn med nydiagnosticeret ITP, men deres virkning er midlertidig og kræver omhyggelig overvågning og ofte flere behandlingsforløb.

I studiet ønskede forskerne at undersøge, om eltrombopag, der allerede er godkendt til behandling af voksne med ITP, kan gøre noget for børn med sygdommen.

Eltrombopag fungerer ved at stimulere knoglemarven til at øge produktionen af blodplader.

188 børn med ITP diagnosticeret inden for de forgangne tre mdr. deltog i studiet, hvor de blev randomiseret 2:1 til behandling med eltrombopag eller standardbehandling med kortikosteroid, intravenøs immunoglobulin eller anti D-globulin.

Giver bedre blodpladetal

Studiets primære endepunkt var tre til fire målinger med blodpladetal over 50×10^9/L i løbet af uge seks til 12 efter behandlingsopstart uden yderligere behandling.

Det endepunkt mødte 63 pct. af børnene i behandling med eltrombopag og 35 pct. af børnene i standardbehandlingen.

Forskellen var så stor, at forskerne stoppede forsøget før tid.

Børn i begge grupper oplevede forbedringer i helbredsrelateret livskvalitet, og antallet af blødninger var sammenlignelige i begge studiearme. Én patient i eltrombopag-armen oplevede blødning i hjernen.

Samlet set konkluderer forskerne, at sikkerhedsprofilen var sammenlignelig mellem de to forsøgsarme.

Ved faldende blodpladetal, aktiv blødning eller planlagte operationer kunne den behandlende læge give yderligere behandling.

Antallet af sådanne ‘redningsbehandlinger’ var betydeligt lavere i eltrombopag-armen (18 pct.) sammenlignet med patienter, der fik standardbehandling (38 pct.).

»Eltrombopag kan helt sikkert føjes til de medicinvalg, som hæmatologer overvejer, når de træffer behandlingsbeslutninger sammen med familierne, og det er en mulighed, der potentielt kan hæve blodpladerne i en mere vedvarende periode hos børn med ITP i den nydiagnosticerede periode, som er en af de sværeste perioder for patienterne med hensyn til sygdommens indvirkning på blødningssymptomer og livskvalitet,« fortalte en af forskerne bag studiet, professor Kristin A. Shimano fra University of California, San Francisco Benioff Children’s Hospital, til pressen.