Målbar restsygdom kan guide behandling efter tilbagefald hos børn med AML

Overlevelsen blandt børn med akut myeloid leukæmi (AML) falder dramatisk, hvis børnene efter første behandlingskur for tilbagefald har restsygdom i blodet.

Til gengæld er overlevelsen ret god hos de børn, der ikke har restsygdom i blodet.

Læs hele dækningen af ASH 2024her.

Det viser et nyt dansk studie, der for første gang har undersøgt, om målbar restsygdom (MRD) kan benyttes prognostisk til børn med AML efter tilbagefald.

Forskningen er netop præsenteret på den årlige kongres for American Society of Hematology (ASH).

»Sammenhængen er set hos voksne, men er aldrig undersøgt hos denne gruppe af børn før nu. Denne nye viden kan hjælpe til bedre behandlingsvalg. Med MRD kan man se, hvordan et barn responderer på behandlingen for tilbagefald af AML. Studiet viser, at MRD kan bruges som en guide til at tilpasse behandlingen,« fortæller medicinstuderende Camilla Poulsen fra Børne og Unge Klinik på Aarhus Universitetshospital.

188 børn med AML med i studie

188 børn med AML fra 13 lande med en medianalder på syv år indgik i studiet.

Børnene blev behandlet for deres kræft efter NOPHO-AML-2012-protokollen og havde haft tilbagefald i perioden fra marts 2013 til januar 2023.

Vores studie bekræfter, at negativ MRD er en favorabel prognostisk faktor hos børn med tilbagefald med AML. Det er værdifuldt at vide for dem, der skal behandle disse børn i klinikken

Camilla Poulsen, medicinstuderende, Aarhus Universtitet

Den treårige overlevelse for den samlede gruppe var 45 pct.

156 af børnene havde haft et hæmatologisk tilbagefald, 13 havde haft et isoleret ekstramedullært tilbagefald, mens 19 havde haft et molekylært tilbagefald.

Forskerne undersøgte gruppen på 156 børn med det hæmatologiske tilbagefald og kiggede på, om MRD-status efter første kur med kemoterapi havde betydning for prognosen.

De inddelte børnene i grupperne MRD-negative (under 0,1 pct. leukæmiske blaster), MRD-positive med mellem 0,1 og 4,9 pct. leukæmiske blaster og MRD-positive med mere 4,9 pct. leukæmiske blaster.

»Det er ikke før nu undersøgt, om målinger af MRD på tidspunktet efter første behandlingskur efter tilbagefald af AML har nogen prognostisk værdi. Vi ved dog, at det har betydning under den primære behandling,« forklarer Camilla Poulsen.

Markant forskel i overlevelse

Resultatet af studiet viser, at den treårige overlevelse er stærkt afhængig af MRD-status efter første behandlingskur efter tilbagefald.

Efter tre år var 72 pct. af børnene i den MRD-negative gruppe stadig i live. I grupperne med mellem 0,1 og 4,9 pct. leukæmiske blaster og mere 4,9 pct. leukæmiske blaster var overlevelsen blot hhv. 46 pct. og 16 pct.

I studiet undersøgte forskerne også isoleret den gruppe, som kom i remission efter første behandling efter tilbagefald.

Efter anden behandling af denne gruppe var der også signifikant forskel i overlevelsen.

Her var den treårige overlevelse 73 pct. blandt de MRD-negative og 46 pct. blandt de MRD-positive.

Forskerne fandt også det samme billede, hvis de undersøgte for MRD før stamcellebehandling.

Endelig undersøgte forskerne i studiet også andre kendte prognostiske markører, herunder stamcelleterapi under primærbehandling, non-CBF genetiske markører og tilbagefald inden for et år.

Alle disse var associeret til ringere overlevelse.

»Vores studie bekræfter, at negativ MRD er en favorabel prognostisk faktor hos børn med tilbagefald med AML. Det er værdifuldt at vide for dem, der skal behandle disse børn i klinikken. Responderer børnene godt på deres første behandling, ser prognosen god ud. For børn, som stadig har målbar restsygdom, kan man overveje et behandlingsskifte, særligt til stofkombinationer, der inkluderer nye målrettede behandlingsformer, hvis de er tilgængelige,« siger Camilla Poulsen.