Forskere kortlægger symptombyrden ved behandling af MPN-sygdomme

Patienter med myeloproliferative neoplasier (MPN) døjer ofte under en tung symptombyrde med træthed og reduceret livskvalitet.

Nu viser et nyt studie præsenteret på årets ASH, hvordan behandling med hydroxyurea eller pegyleret interferon alfa påvirker symptombyrden og livskvaliteten hos denne patientgruppe.

Forskningsresultatet gør det lettere for patienter i samråd med deres læge at tage stilling til en mere individualiseret behandling.

»Når patienter henvises med en sygdom inden for de myeloproliferative neoplasier, bør klinikerne i behandlingen af patienterne adressere ikke bare sygdommen, men også symptombyrden og livskvaliteten. Vores data kan hjælpe klinikerne og patienterne i deres valg af behandling ud fra den enkelte patients præferencer,« fortæller en af forskerne bag studiet, læge Trine Knudsen fra Hæmatologisk Afdeling ved Sjællands Universitetshospital.

To behandlinger med hver deres effekt

I forskningsarbejdet har forskerne brugt data fra det såkaldte DALIAH-studie, hvor patienter med myeloproliferative neoplasier blev randomiseret til behandling med hydroxyurea og to forskellige former for pegyleret interferon alfa.

Disse data er kun præliminære, men de giver en indsigt i den symptombyrde, som patienter med myeloproliferative neoplasier har

Trine Knudsen, læge, Sjællands Universitetshospital

Hydroxyurea er en oftest livslang behandling, der dog sættes i forbindelse med muligt øget risiko for udvikling af sekundær leukæmi senere i livet. I modsætning til hydroxyurea påvirker interferon alfa selve kræftsygdommen, og behandling med interferon leder i nogle tilfælde til minimal restsygdom (MRD), hvilket kan resultere i behandlingsfrie perioder.

203 patienter deltog i studiet, hvori de også svarede på spørgeskemaer vedrørende symptombyrde og livskvalitet. Forsøgsdeltagerne svarede på spørgeskemaet inden behandlingsstart og efterfølgende hver fjerde måned det første år og derefter hver sjette måned op til fem år.

Kortlægning af symptombyrde

Resultatet af undersøgelsen viser for det første, hvilke symptombyrder personer med myeloproliferative neoplasier slås med, inden de sættes i behandling.

Træthed var blandt de mest hyppige symptomer, hvilket 82 pct. af patienterne rapporterede om.

41 pct. af patienterne fortalte ved inklusion i studiet, at de havde reduceret livskvalitet i moderat til svær grad.

Skeler man udelukkende til patienter, der i DALIAH-studiet kom i behandling med hydroxyurea, havde de inden for de tre undersøgte år flere forværrede symptomer sammenlignet med baseline, herunder træthed, mavesmerter, maveubehag, problemer med sexlivet, hoste, hudkløe, knoglesmerter og reduceret livskvalitet.

Efter tre år var kun træthed forværret i forhold til baseline.

ASH 2022:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets ASH her.

Ved behandling med interferon alfa var flere symptomer forværret i løbet af de tre undersøgelsesår, herunder træthed, hurtig mæthedsfølelse, mavesmerter, maveubehag, inaktivitet, koncentrationsbesvær, svimmelhed, problemer med sexlivet, hoste, hudkløe, knoglesmerter, feber samt utilsigtet vægttab.

Efter tre år havde patienter i behandling med interferon alfa forbedret deres livskvalitet i forhold til baseline, og af de andre symptomer var kun knoglesmerter og problemer med sexlivet stadig forværret i forhold til baseline.

Da forskerne kiggede på en score for de 10 klinisk mest relevant symptomer, fandt de, at scoren steg for behandling med hydroxyurea gennem studieperioden og også var forværret efter 36 mdr. For patienter i behandling med interferon alfa steg scoren også gennem studieperioden, men var ikke længere signifikant forhøjet i forhold til ved baseline efter 30 mdr.

Trine Knudsen pointerer dog, at 55 pct. af patienter i behandling med interferon alfa udgik af studiet undervejs, mens andelen af hydroxyurea-behandlede patienter, der forlod studiet, kun var 21 pct.

»Der har været selektion undervejs, hvilket primært skyldes bivirkninger til behandling med især interferon,« siger hun.

Relevant at spørge ind til sexlivet

Foruden de nævnte resultater har forskerne også lavet andre interessante observationer:

• Patienter, der ved inklusion havde høj sygdomsbyrde, havde størst sandsynlighed for at opnå symptomreduktion gennem studieperioden. Hos patienter med lav symptombyrde ved inklusion steg symptombyrden undervejs. Ifølge Trine Knudsen skyldes det formentlig, at symptomerne på de behandlingsrelaterede bivirkninger oversteg de sygdomsrelaterede symptomer.

• Kun 17 pct. af de patienter, der havde opnået klinisk relevant hæmatologisk respons, havde haft klinisk relevant symptomreduktion.

»Disse data er kun præliminære, men de giver en indsigt i den symptombyrde, som patienter med myeloproliferative neoplasier har, og hvordan forskellige behandlinger påvirker denne symptombyrde på både kort og lang sigt. Vi var blandt andet overrasket over at se, at problemer relateret til sexlivet stadig er kraftigt påvirket efter tre år ved behandling med interferon alfa. Det gør det relevant at spørge ind til netop dette aspekt i en konsultation med patienter,« siger Trine Knudsen.