Fitusiran reducerer markant blødninger med blot én månedlig injektion

Det eksperimentelle blødermiddel fitusiran, der kun skal gives én gang om måneden, var i et fase 3-studie, der for nyligt blev præsenteret på den årlige kongres for American Society of Hematology (ASH), i stand til markant at reducere risikoen for blødninger.

ASH 2021:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets ASH her.

Halvdelen af de patienter, der blev behandlet med lægemidlet, oplevede 85 pct. færre årlige blødninger med tre eller færre blødninger i studieperioden på otte mdr.

Fitusiran er designet til at opretholde et stabilt niveau af lægemidlet i kroppen fra fire uger efter første behandling. Det hjælper patienter med at opretholde hæmostasen og derved forhindre spontane blødninger samt stoppe blødninger ved mindre skader.

»Dette er en ny klasse af lægemidler, der kommer med et højt niveau af hæmostase, som går langt over det, man kunne forvente. Bekvemmeligheden ved dette lægemiddel og den høje andel af patienter, der oplever ingen eller kun få blødninger, antyder, at vi virkelig kan gøre en forskel i livskvaliteten for personer med alvorlig hæmofili,« fortæller en af forskerne bag studiet, læge Alok Srivastava fra Christian Medical College i Vellore, Indien, i en pressemeddelelse, som ASH har sendt ud.

Forskningsresultatet er præsenteret som et late breaking abstract på ASH.

Hæmofili er fortsat svært at behandle

Standardbehandlingen til personer med alvorlig hæmofili er infusioner med blodstørkningsfaktorer for at forhindre blødninger.

Selvom denne form for behandling har forbedret udsigterne for patienter med hæmofili, må patienterne stadig undgå kontaktsport, der kan give blødninger. Det gælder især, når deres niveauer af blodstørkningsfaktorer i blodet er lave.

Derudover udvikler næsten en fjerdedel af patienter hæmmere, som modvirker effekten af blodstørkningsfaktorerne. Det er en alvorlig komplikation til sygdommen og behandlingen.

Bekvemmeligheden ved dette lægemiddel og den høje andel af patienter, der oplever ingen eller kun få blødninger, antyder, at vi virkelig kan gøre en forskel i livskvaliteten for personer med alvorlig hæmofili

Alok Srivastava, læge, Christian Medical College

Målrettet antithrombin

I fase 3-forsøget indgik 120 mænd over 12 år med alvorlig hæmofili A eller B fra 19 forskellige lande. Ingen af patienterne havde hæmmere af blodstørkningsfaktorer i blodet, og alle oplevede hyppige blødninger.

To tredjedele af patienterne blev randomiseret til behandling med fitusiran én gang om måneden samt infusioner med blodstørkningsfaktorer ved behov.

Den resterende del af undersøgelsesgruppen modtog kun infusioner med blodstørkningsfaktorer ved behov.

Fitusiran er designet til at modvirke hæmofili ved at være målrettet antithrombin, som er et protein, der reducerer blodets evne til at størkne.

Markant reduktion i antallet af blødninger

I løbet af studieperioden oplevede patienter i behandling med fitusiran en median på nul blødninger, mens kontrolgruppen mediant oplevede 21,8 blødninger. Det modsvarer 90 procent reduktion i den årlige blødningsrate.

Patienter i behandling med fitusiran rapporterede også om signifikant forbedring i deres livskvalitet, hvilket forskerne tilskriver de markant færre blødninger.

»Med blot én månedlig behandling bliver hæmofili let at behandle. Man kan som patient reducere antallet af gange, man skal modtage intravenøse infusioner, og det stabile blodniveau betyder, at man kan føle sig mere sikker i forhold til at være aktiv og måske ikke være så bange i sit dagligdagsliv,« fortæller Alok Srivastava.