Imponerende resultater på EAACI med ny behandling af arvelig angioødem

Der kan være en ny og ekstremt effektiv profylaktisk behandling til patienter med arvelig angioødem på vej.

Det indikerer i hvert fald to fase 3-studier, hvorfra der netop er præsenteret data i både New England Journal of Medicin og på den årlige kongres for European Academy of Allergy & Clinical Immunology (EAACI).

De to fase 3-studier OASIS-HAE og OASISplus har undersøgt potentialet i behandling af patienter med arvelig angioødem med donidalorsen, og resultaterne er meget overbevisende hos både patienter i behandling med donidalorsen én gang om måneden eller hver anden måned og hos patienter, der tidligere har været i behandlingen med en anden profylakse.

»Vi er meget glade for resultaterne fra det kliniske OASIS-program, som, vi mener, gør donidalorsen i stand til at fremme det profylaktiske behandlingsparadigme for mennesker, der lever med arvelig angioødem. På trods af de nuværende behandlinger står mennesker med sygdommen stadig over for en betydelig sygdomsbyrde, og der er behov for nye profylaktiske behandlinger. På baggrund af disse resultater vil Ionis søge om godkendelse af donidalorsen, og vi ser frem til at lancere det som en del af vores voksende uafhængige kommercielle pipeline,« fortæller ph.d. og Chief Executive Officer Brett Monia fra Ionis Pharmaceuticals, der står bag donidalorsen, i en pressemeddelelse.

Markant forbedring i antallet af anfald

I det ene studie (OASIS-HAE) blev 90 patienter med arvelig angioødem randomiseret til behandling med 80 mg donidalorsen hver fjerde uge eller hver ottende uge eller med placebo.

Donidalorsen har en unik profil, der kan opfylde behovene hos personer med arvelig angioødem

Kenneth Newman, Senior Vice president, Ionis Pharmaceuticals

I alt varede forsøget 24 uger.

Resultatet af studiet viste, at behandling med donidalorsen hver fjerde uge reducerede antallet af anfald med arvelig angioødem med 81 pct., mens behandling hver ottende uge reducerede antallet af anfald med 55 pct.

Skeler man kun til ugerne fem til 25, reducerede behandling med donidalorsen hver fjerde uge antallet af anfald med 87 pct. Reduktionen i antallet af moderate til alvorlige anfald faldt med 89 pct.

Donidalorsen reducerede også behovet for akut medicinsk behandling for arvelig angioødem med 92 pct.

Ved uge 25 var 91 pct. af patienter i behandling med donidalorsen hver fjerde uge velkontrollerede i forhold til deres sygdom, og de rapporterede også om forbedret livskvalitet.

Effekten af behandling med donidalorsen hver ottende uge blev ligeledes bedre over tid og forbedrede også forsøgspersonernes livskvalitet.

Også forbedringer ved anden profylaktisk behandling

I OASISplus-studiet ønskede forskerne at undersøge effekten af behandling med donidalorsen i længere tid end 25 uger eller efter anden profylaktisk behandling for arvelig angioødem.

Dette studie viste for det første, at over tid forbedrede behandlingen med donidalorsen både hver fjerde og hver ottende uge kontrollen med sygdommen hos et stigende antal patienter.

Livskvaliteten fortsatte også med at blive forbedret, og der blev ikke opdaget nye sikkerhedshensyn eller bivirkninger til behandlingen over tid.

På en score, hvor seks point bliver betragtet som klinisk meningsfuld forbedring af livskvalitet, forberede behandling med donidalorsen hver fjerde uge livskvaliteten med 28 point, mens donidalorsen hver ottende uge forbedrede livskvaliteten med 24 point.

EAACI 2024:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EAACI her.

I anden del af OASISplus-studiet inkluderede forskerne 64 patienter, der tidligere havde været i behandling i mindst 12 uger med anden profylakse for arvelig angioødem, herunder lanadelumab, berotralstat eller C1-esterase-hæmmere.

Resultatet af dette delstudie viste, at skiftet fra anden profylakse til donidalorsen skete uden en stigning i antallet af anfald.

Ydermere opnåede patienterne en yderligere 62 pct. reduktion i antallet af anfald sammenlignet med baseline.

84 pct. af de patienter, som skiftede fra anden behandling til donidalorsen, foretrak behandling med donidalorsen fremfor deres tidligere behandling.

Livskvaliteten blev også forbedret, idet 93 pct. opnåede god sygdomskontrol ved behandling med donidalorsen mod 67 pct. på den tidligere behandling.

»Det omfattende kliniske OASIS-program viser, hvordan donidalorsen potentielt kan afhjælpe vigtige problemer, som patienter kan opleve med de nuværende behandlingsmuligheder. Donidalorsen reducerede angrebsraten ved arvelig angioødem betydeligt, og med den enkle selvadministration hver måned eller hver anden måned via autoinjektor mener vi, at donidalorsen har en unik profil, der kan opfylde behovene hos personer med arvelig angioødem,« siger læge og Senior Vice president for Klinisk Udvikling hos Ionis Pharmaceuticals Kenneth Newman i pressemeddelelsen.