Her er nogle af de meste interessante bidrag fra industrien til årets EAACI

Når det kommer til sundhedsforskning, spiller industrien en nøglerolle i blandt andet udvikling af nye behandlinger mod alverdens sygdomme.

Sådan er det også inden for allergi og immunologi, og på den netop overståede kongres for European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) var industrien da også med helt fremme med resultater fra kliniske studier med det, som kan blive fremtidens behandlinger.

EAACI 2023:

Find alle vores artikler fra dækningen af årets EAACI her.

Vi har været en tur gennem industriens bidrag til EAACI og kommer her med et par nedslagspunkter i det, der har været mest interessant.

Mulig kur til patienter med arvelig angioødem

Intellia Therapeutics var taget til EAACI med det, der potentielt set kan komme til at blive en kur mod sygdommen arvelig angioødem, hvor der fremkommer anfaldsvise hævelser af hud og slimhinder i luftveje og mave-tarm-kanalen.

Resultatet af fase 1/2-forsøget med Intellia Therapeutics’ NTLA-2002 viste, at én enkelt behandling ledte til mediant 95 pct. reduktion i antallet af anfald i løbet af ni måneders opfølgning.

Hos alle de 10 patienter, som havde deltaget i studiet, havde effekten af behandlingen med NTLA-2002 været langvarig. Indtil videre har den person med det længstvarende respons været uden anfald i 11,5 mdr.

Behandlingen med NTLA-2002 viste sig også at reducere koncentrationen af kallikrein i blodet. Kallikrein er et typisk mål for behandlinger til patienter med arvelig angioødem, og i studiet fra Intellia Therapeutics faldt niveauerne af kallikrein i blodet med 95 pct. ved den høje dosis på 75 mg.

NTLA-2002 er baseret på CRIPSR-Cas9-teknologi og er udviklet som en enkeltstående behandling til at reducere niveauerne af kallikrein i blodet hos patienter med arvelig angioødem på den lange bane og derved reducere eller eliminere antallet af anfald.

»Efter én dosis af vores eksperimentelle CRISPR-baserede terapi har patienter med arvelig angioødem oplevet vedholdende eliminering af deres anfald. Vi er meget begejstrede for at se, at disse patienter, som tidligst modtog NTLA-2002, er frie for anfald omkring ét år efter behandlingen, samtidig med at NTLA-2002 har vist en meget favorabel sikkerhedsprofil,« fortæller CEO i Intellia Pharmaceuticals John Leonard i en pressemeddelelse.

Lovende akut behandling ved arvelig angioødem

Faktisk var Intellia Pharmaceuticals ikke de eneste til at præsentere interessante resultater med en potentiel ny behandling til patienter med arvelig angioødem. Det samme var medicinalfirmaet Pharvaris.

Pharvaris havde to præsentationer med på EAACI, og de viste begge en forbedring af symptomerne på arvelig angioødem inden for fire timer af behandling med lægemiddelvirksomhedens lægemiddelkandidat deucrictibant, som er en oral bradykinin-b2-receptorantagonist.

Præsentationerne fra Pharvaris handlede om resultaterne af fase 2-studiet RAPIDe-1.

Resultaterne fra dette fase 2-studie viser, at behandling af anfald associeret med arvelig angioødem med deucrictibant kommer med en hurtig og klinisk betydende forbedring i symptomer sammenlignet med placebo

Wim Souverijns, ph.d., Pharvaris

I modsætning til behandling med Intellia Pharmaceuticals CRISPR-baserede terapi skal deucrictibant indtages som tablet ved anfald relateret til arvelig angioødem.

I løbet af de to præsentationer viste ph.d. og Chief Community Engagement and Commercial Officer i Pharvaris Wim Souverijns, at behandlingen med deucrictibant kommer med en god sikkerhedsprofil, og at behandlingen virker efter hensigten.

74 patienter i alderen 18 til 75 år med arvelig angioødem, der havde oplevet tre eller flere anfald inden for de seneste fire mdr. eller to anfald inden for de seneste to mdr., deltog i studiet, hvori 62 af dem oplevede i alt 147 anfald. Patienterne blev randomiseret til behandling med deucrictibant eller placebo.

Resultatet af studier viser potentialet i deucrictibant som behandling til patientgruppen.

Forsøgsdeltagere i placebogruppen oplevede, at der gik mediant otte timer, før symptomerne på anfaldet begyndte at fortage sig.

I tre forskellige behandlingsgrupper med deucrictibant tog det mediant 2,1 timer, 2,7 timer og 2,5 timer.

»Resultaterne fra dette fase 2-studie viser, at behandling af anfald associeret med arvelig angioødem med deucrictibant kommer med en hurtig og klinisk betydende forbedring i symptomer sammenlignet med placebo. Studiet mødte det primære og alle sekundære endepunkter, hvilket understøtter den fortsatte udvikling af deucrictibant som en on-demand-behandling af anfald hos patienter med arvelig angioødem,« fortæller Wim Souverijns i en pressemeddelelse.

Flotte resultater med behandling ved kronisk spontan urticaria

Vi skal ikke langt fra arvelig angioødem for at finde det næste interessante studie, der omhandler behandling af kronisk spontant urticaria (CSU) med barzolvolimab.

Disse stærke resultater understøtter vores igangværende fase 2-studier hos patienter med urticaria

Anthony S. Marucci, Chief Executive Officer, Celldex Therapeutics

Celldex Therapeutics præsenterede på EAACI en stribe forskningsresultater, der peger på, at barzolvolimab har potentialet til at blive et vigtigt nyt tillæg til behandlingen til en gruppe patienter, som i dag ikke har mange gode behandlingsmuligheder.

45 patienter med CSU blev inkluderet i studiet og behandlet med barzolvolimab i fire forskellige doser, 0,5 mg/kg, 1,5mg/kg, 3,0mg/kg eller 4,5mg/kg, og fulgt i 24 uger for at se, hvordan behandlingen påvirkede symptomerne på sygdommen.

Resultatet af studiet viser, at behandling med barzolvolimab har en markant effekt på symptomerne på CSU.

Reduktionen i sygdomsaktivitet fra baseline var på 80 pct. i gruppen af patienter i behandling med 1,5 mg/kg, 70 pct. ved behandling med 3,0 mg/kg og 77 pct. ved behandling med 4,5 mg/kg.

57 pct. af patienter i behandling med 1,5 mg/kg barzolvolimab oplevede et komplet respons efter 24 uger med ingen sygdomsaktivitet. Det samme gjaldt 67 pct. af patienter i behandling med 3,0 mg/kg og 43 pct. af patienter i behandling med 4,5 mg/kg.

14 patienter opnåede et komplet respons inden for 12 uger, og af dem havde 10 stadig et komplet respons efter 24 uger.

31 af forsøgsdeltagerne havde ved forsøgets start angioødem-aktivitet, men 86 pct. var angioødem-frie efter 12 uger, mens 83 pct. var angioødem-frie efter 24 uger.

»Vi er ekstremt tilfredse med disse resultater, som igen viser en stærk klinisk aktivitet, hurtig virkning og vedvarende effekt med en god sikkerhedsprofil. Disse stærke resultater understøtter vores igangværende fase 2-studier hos patienter med urticaria, og vi ser frem til at færdiggøre rekrutteringen til vores fase 2-studie senere i denne måned og fortælle om vores toplinjeresultater senere på året,« fortæller Anthony S. Marucci der er President and Chief Executive Officer i Celldex Therapeutics, i en pressemeddelelse.